돌아서면 헷갈리는 항암제 임상 용어

생존·진행 관련
▪️OS (Overall Survival, 전체생존기간): 환자 사망까지의 기간
▪️PFS (Progression-Free Survival, 무진행생존기간): 투여 시작일로부터 PD 또는 사망까지의 기간
▪️DoR (Duration of Response, 반응기간): 최초 CR 또는 PR 달성 시점으로부터 PD 또는 사망까지의 기간
▪️CBR (Clinical Benefit Rate, 임상적이익률): CR/PR + 일정기간 유지된 SD(통상 6개월)의 비율
▪️HR (Hazard Ratio, 사건 발생 위험비): 낮을 수록 유리함(HR<1.0). 주로 3상에서 사용하는 지표

반응 평가 관련
▪️ORR (Overall Response Rate, 객관적반응률): CR + PR
▪️DCR (Disease Control Rate, 질병통제율): CR + PR + SD
▪️CR (Complete Response, 완전관해): 종양 소실
▪️PR (Partial Response, 부분관해): 타깃 병변이 30% 이상 감소
▪️SD (Stable Disease, 안정병변) : PR과 PD 사이 (제한적인 변화)
▪️PD (Progressive Disease, 질병진행): 최저치 대비 종양 20% 이상 증가이면서, 5mm 이상 절대치 증가 (또는 신규 병변 발생)
▪️cPR (Confirmed Partial Response, 확증된 부분관해): PR이 관찰된 후 최소 4주 이상 경과한 재평가에서도 반응이 유지된 경우

용량·독성·이상반응 관련
▪️RP2D (Recommended Phase 2 Dose, 임상 2상 권장용량)
▪️DLT (Dose Limiting Toxicity, 용량제한독성)
▪️MTD (Maximum Tolerated Dose, 최대내성용량)
▪️CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events, 이상사례 공통용어기준): 이상반응의 정의와 중증도(Grade 1~5) 등급을 표준화한 체계
▪️TEAEs (Treatment-Emergent Adverse Events, 투여 후 이상반응)
▪️TESAEs (Treatment-Emergent Serious Adverse Events, 투여 후 중대한 이상반응)
▪️TRAEs (Treatment-Related Adverse Events, 치료관련 이상반응) : TEAEs 중 약물과 관련된 이상반응

정부가 관계부처 합동으로 ‘5년 내 바이오 글로벌 5대 강국 도약’ 비전 실현을 위한 전략을 공개했습니다. 정부는 △수출 2배 달성 △블록버스터 신약 3개 창출 △글로벌 임상시험 3위라는 목표를 달성하기 위해 기업들이 체감할 수 있도록 규제를 개선하고, ‘기술-인력-자본’의 연계로 성장 가속화를 지원하겠다고 밝혔습니다. 아울러 기업과 동반 성장을 통해 글로벌 경쟁력을 강화한다는 구상입니다.

이재명 대통령과 기획재정부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부, 중소벤처기업부, 식품의약품안전처 등 관계부처는 5일 오후 인천 송도 컨벤시아에서 ‘K-바이오 혁신 간담회’를 개최하고 이같은 내용의 ‘K-바이오 의약산업 대도약 전략’을 공개했습니다. 이번 행사는 이재명 대통령이 ‘바이오산업을 반도체와 같은 국가 주력 산업으로 육성하겠다’는 의지를 밝히고, 업계 대표들로부터 현장의 목소리를 직접 청취하기 위해 마련됐습니다.

정부는 신기술을 활용한 의약품이 신속히 출시되도록 필요한 규제를 선제적으로 지원합니다. 허가 심사 단계에서는 인공지능(AI)을 도입해 민원 처리를 효율화합니다. 정부는 CDMO 기업의 해외 진출을 지원하는 특별법을 제정하는 한편, ‘기술-인력-자본’을 연계해 혁신 성장도 가속화합니다. 또 한국인 100만명 바이오 빅데이터를 구축하고, 통합·공유하는 플랫폼도 고도화합니다. 아울러 글로벌 경쟁력을 강화하기 위해 ‘앵커-바이오텍’의 동반 성장도 지원합니다.

이재명 대통령은 바이오는 매우 중요한 대한민국의 미래 산업이라고 강조했습니다. 이 대통령은 “정부의 역할은 산업 자체가 자율적으로, 창의적으로 공정하게 일할 수 있는 환경을 만들어 주는 것이라고 생각한다”며 “규제 완화, 개혁 등에 대해서도 열린 자세로 접근할 것이며, 이번 토론회를 통해 수렴한 의견을 반영해 K-바이오 의약산업 대도약 전략을 속도감 있게 추진하겠다”고 밝혔습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17760

셀비온 홈페이지 : 포큐보타이드(177Lu-pocuvotide)의 전이성 거세저항성 전립선암 환자 대상 임상2상 Topline 발표 관련 공지문 (250908)

1. 중간분석의 ORR과 최종분석의 ORR

임상시험의 중간분석은 효과가 없거나 또는 이미 효과가 충분한 약물일 경우의 임상시험의 의미없는 계속진행을 방지하기 위하여, 최종분석의 결과를 예상하여 시험의 진행여부를 결정하고자 하는 목적으로 분석합니다. 하지만 중간분석에서의 분석대상자 수와 최종분석에서의 분석대상자 수는 같을 수 없기 때문에 그 분석 값 역시 같을 수 없습니다. 중요한 것은 최종분석의 결과가 실제로 환자분들에게 도움이 되는 결과이며, 식약처의 허가에 요구되는 범위 안에 들어있는가 하는 것입니다.

약물의 효과를 분석하는 방법은 여러가지가 있기 때문에, 임상시험 후 의약품으로 허가를 받기 위해서는 임상시험 ‘계획’의 단계부터 시험방법의 선정과 분석방법 및 통계처리 방법의 설정 등을 식약처와 FDA가 인정하는 엄격한 기준에 맞추어 면밀하게 설계되어야 합니다. 임상시험이 완료된 후의 분석과 통계처리 역시 임상시험계획서에 계획되어 있는 방법대로 처리된 결과만을 식약처에서 인정받을 수 있습니다.

🫁타그리소 병용, 폐암 '4년' 생존 새 역사…"아시아 하위집단 과해석은 경계해야"
🫁'타그리소+화학요법', EGFR 변이 폐암 생존 10개월 연장…"표준치료 위치 확립"

FLAURA2 연구 결과, '타그리소+화학요법'군의 mOS(중앙 생존기간)는 47.5개월로, 타그리소 단독군의 37.6개월에 비해 9.9개월 길었다. 통계적으로 유의미해 사망 위험을 23% 줄이는 것으로 분석됐다(HR=0.77; p=0.0202).

혼 수석부사장은 "과거 의과대학 시절 ‘폐암 평균 생존기간이 1년 미만’으로 배웠던 시대와 비교하면 4년 수준의 OS는 매우 놀라운 결과”라고 강조했다.

아울러 OS 데이터에서 중국인을 제외한 아시아인 하위그룹의 HR(Hazard Ratio, 위험비)이 '1.0'을 나타낸 것에 대해선 '소규모 집단의 통계'라며 과도한 해석을 경계했다.

실제 임상 연구자들(clinical investigators)은 해당 HR 수치를 이유로 FLAURA2 병용요법을 아시아 환자에게 적용하지 않겠다는 입장을 밝힌 바 없으며, 현재 임상 현장에서도 사용을 주저하는 움직임은 명시적으로 나타나지 않았다.

다만, 해당 HR 수치가 서양인 대비 다르게 나타났다는 점에 대해서는 그 원인에 대한 해석이 필요하다는데 동의하며, 이에 따라 실제 치료 환경에서 어떤 요인들이 영향을 미치는지 확인하기 위해 내부적으로도 관련 데이터를 주의 깊게 분석 및 관찰하고, 의료진들과 지속적으로 소통하고 있다. 현 시점에서는 이 차이를 설명할 수 있는 명확한 임상적 가설(hypothesis)은 없는 상황이며, 독성 차이 또는 이후 치료 시퀀스의 영향 등 다양한 가능성을 염두에 두고 있다.

전체 환자 중 약 60%가 아시아인이었다는 점에서 이 하위 분석 결과를 가볍게 볼 수는 없지만, 이를 특정 국가나 인종의 문제로 단정하기보다는 하나의 통계적 트렌드로 인식하고, 신중하게 살펴봐야 할 수치라 생각한다.

결론적으로, 현재까지 데이터에 근거할 때 FLAURA2 병용요법에 대한 아시아 의료진의 임상적 신뢰도나 치료 접근 방식에 직접적인 제약이나 변화가 발생한 정황은 확인되지 않았으며, 관련해 심각한 우려가 제기될 가능성도 낮다고 판단된다.

FDA 신속 심사제도 정리

1. 패스트트랙(Fast Track)
중대한 질환에 대한 미충족 의료 수요가 존재하는 경우 (예: 코로나19 백신)
→ 개발 초기 단계부터 FDA와 지속적인 소통, Rolling Review(자료 순차 검토) 허용 등

2. 혁신신약(Breakthrough Therapy)
초기 임상에서 기존 치료 대비 현저한 개선이 입증된 경우 (예: 키트루다, 킴리아)
→ 패스트트랙 혜택 포함 + FDA 고위급 인사의 집중적인 개발 지원으로 개발 기간 단축

3. 우선심사(Priority Review)
기존 치료제보다 뚜렷한 가능성을 보일 때, FDA의 심사기간 단축
→ 통상 10개월이 걸리는 심사기간을 6개월로 단축

4. 가속승인/신속승인(Accelerated Approval)
완전한 임상 유효성 데이터 없이도(장기적 유효성이 불확실하더라도), 조기임상결과 및 대체지표를 바탕으로 치료 허가. 다만 시판 후 확증임상을 통해 유효성 입증 필요 (예: 항암제의 PFS 기반 승인)
→ 조기 승인으로 환자 접근성 확보

5. 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)
미국 내 환자 수가 매우 적은 희귀질환 치료제 개발 촉진
→ 세제 혜택, 일정기간 독점권 제공 등


美FDA 승인 신약 중 75%가 신속허가 경로 사용…우선심사 대상도 59% 차지

@아이티켐@

(포시가 원료 공급 story)
- 2022년 SK팜테코(sk바이오텍) 최우선협력업체로 아이티켐 등록
- 2023년 SK팜테코 아스트라제네카와 당뇨약 ‘포시가’ 원료의약품 공급계약
- 2024년 아이티켐 SK팜테코향 ‘포시가’원료 BCBB 매출 146억원. ‘25F 200억원, ‘26F 400억원.

(릴리 마운자로 원료 공급 story)
- 2024년, SK팜테코 일라이릴리와 비만약 마운자로/레타트루타이드 2조원 규모 원료의약품(API) 공급계약. (탈중국화로 우시앱택에서 SK팜테코로 전환)
- 2024년, SK팜테코 세종시에 3,147억원 투자하여 펩타이드 공장 착공
- 2024년, 아이티켐 괴산군에 펩타이드 원료 공장 착공 320억원 투자.
- 소재회사(아이티켐)는 고객사(SK팜테코) 요청 없이 고정자산 투자할 수 없는 구조.
- 아이티켐 SK팜테코향 매출액 ‘27F 1,500억원, ‘28F 2,400억원(마운자로 원료만 계산시임, 레타트루타이드 수주 합산시 훨씬 커질 수 있음)

에이비엘바이오 이후 다음 기술이전 후보군

- 리가켐바이오: B7-H4 ADC 항암제 ‘LNCB74’ -> 존슨앤존슨 등 연결 + ADC 플랫폼 딜 가능

- 알테오젠: SC 플랫폼 딜 계약 가능(다수 협의중)

- 일동제약: 비만 경구용 GLP-1 'ID110521156’ -> 노보노디스크 등 연결

- 디앤디파마텍: MASH 신약 ‘DD-1’ -> 빅파마+미국바이오텍들 연결

- 에스티큐브 : 면역항암제 ‘Nelmastobart’ -> MSD와 연결. L/O 연내 마무리 계획

- 압타바이오 : NOX저해제 ‘APX-115’ 로슈와 L/O 협상 1년됨

- 유한/지아이이노베이션 : 알러지 신약 ‘YH35324’ -> 1년전부터 L/O 한다고 준비 중

- 한미약품: GLP-1 3중작용제 ‘HM15275’ -> 빅파마 연결

🧬 녹십자 탐방 Q&A 정리

💊 Q&A 내용 요약

1) 알리글로 경쟁력과 미국 가격은?
- 현재 나와있는 제품 중에 최고가다. 우리는 경쟁 회사가 가지지 않은 공정법을 가지고있다. CeX 크로마토그래피 공정이다. 면역글로불린을 맞았을 때 혈전이 생기는데, 이 혈전유발을 99.9%방지할수 있다. 이것이 정확하게 작동하여 약가 협상에서 약가를 비싸게 받을 수 있었다.
현재 평균적으로 미국에서 면역글로불린 그람당 가격이 100불 정도다. 80kg성인 기준으로 40그람 들어간다. 회당 4천불 정도 된다. 3~4주에 한번씩 꾸준히 투약을 받아야 한다. 매우 고가의 약물이다. 알리글로의 경우 WAC기준으로 그람당 300불정도 된다. 80kg성인 기준으로 회당 약 1.2만불이다. 3배 비싼 수준이다.

2) 내년 알리글로 매출은?
올해 대비해서 기본 +50%이상 성장할 것으로 보고 있다. 일단 1.5억불(2,200억원) 가이던스는 드리는데 더 늘어날 수 있다.

3) 앞으로 매출은?
- 28년에 3억달러 4,300억원. 앞으로 조단위 매출이 기대가 된다. 다만 공장 증설이 따라와야 한다. 추가 증설 없이 3천억까지는 가능하다. 공장증설 계획 중이다. 연초에 공장증설 계획이 구체화 될 것이다.

4) 알리글로 마진율은?
- 매출원가율은 공개 안한다. 영업이익률은 미국법인 재무제표를 참고하면 된다. 출시 초반이라 낮아 보이지만 계속 커질 예정. ADMA Biologics 영업이익률을 참고하면 된다.

5) 미국수출 비중이 큰데, 관세 영향은?
- 미국 관세 상단은 15%다. 다만 미국산 원재료가 20%이상 포함된 경우, 미국산원료비중에 대해서는 면제한다는 조항이 있다. 알리글로 원재료중 50%가 미국산이고, 따라서 50%만큼 면세가 될 것으로 예상된다. 그래서 7.5% 관세 예상하고 있다. 그리고 매년 약가를 올리고 있다. 공급 쇼티지 상태에서 약가가 떨어질 가능성은 없다. 미드싱글정도 약가를 올리면 관세영향은 거의 없다고 판단하고 있다.
- 그리고 미국 전역에 면역글로불린이 공급이 부족한 상황이다. 그런데 전체 미국 면역글로불린 물량의 40%는 해외에서 들어온다. 40% 물량에 관세를 때리면 당연히 약가가 급격히 올라가고 환자들의 약물접근성은 크게 떨어지게 될 것이다. 미국행정부에서 이런 부작용을 모르지 않을 것이다. 따라서 면역글로불린은 관세가 면제될 가능성이 높아보인다.

6) 내년 회사 실적은?
올해 25년 영업이익 컨센서스는 630억원으로 되어있다. 내년에는 알리글로 효과로 큰폭으로 늘어날 것이다 .

7) 4분기 실적은?
R&D비용을 4분기에 크게 집행하고, 임직원인센티브가 4분기에 있다. 4분기는 보통 적자다. 이번에는 알리글로 효과로 적자폭감소를 기대하고 있다.