주주 여러분께 올리는 글

주주여러분께,

안녕하세요.

인투셀의 대표이사 박태교입니다.

어제 회사에서 드린 입장문에 추가하여 대표이사로서 주주분들 및 다양한 분야에 종사하시는 이해관계자들께

몇 가지 추가 설명을 드리고자 합니다.

1. 특허이슈

전일 공지를 통해 말씀드렸지만 당사의 주력 기술에 대한 특허성에는 전혀 문제가 없습니다.

당사가 IND 제출을 준비중에 있는 B7-H3 파이프라인의 연내 임상 진입 추진에도 전혀 영향이 없습니다.

당사가 복수의 넥사테칸 라이브러리를 구축해 온 것에는 빠르게 성장하는 Topo1 계열 시장을 선점하기 위한 배경이 있으며,

이슈화된 넥사테칸 약물도 당사가 보유중인 30여종 중 한 개를 제외하고는 당사가 현재까지 파악한 특허이슈는 없습니다.

2. 향후 특허 이슈에 대한 당사 대응 전략

당사의 핵심기술인 오파스 기술은 유일한 페놀기 직접 접합 링커이기에 약물이 겹칠 확률은 낮습니다.

이번 사례도 타사 특허가 해당 구조를 제시하였으나, 그 약물 자체로는 ADC 제조가 어렵기 때문에 실제 침해 가능성은 낮습니다.

그럼에도 불구하고 극단적으로 침해의 소지가 생기는 가능성에 대응하고자 글로벌 기술이전 계약에는

특허 이슈 발생에 대비하여 Royalty Stacking조항이 포함될 수 있는데 당사의 플랫폼 계약에도 이 조항을 포함하고 있습니다.

Royalty Stacking 조항은 개발사가 신약 승인 이후 상업화 단계에서 특허 침해 이슈가 발생할 경우를 대비하여

기술 이전한 회사가 받을 로열티에서 보상을 해주는 내용입니다. 일반적으로 개발 중에는 특허침해 이슈가 거의 발생하지 않으며

신약승인/시판 시 주로 발생하기 때문에 로열티에서 보상하는 것입니다.

즉, 이는 특허 이슈 발생 시 “약물 개발이 중단”되는 사안이 아니라 “약물 개발 진행 이후 일정 비율의 로열티를 지급”하는 사안입니다.

Royalty Stacking 조항에도 불구하고 고객사의 불안을 해소하기 위해 특허법인을 통해

A사로부터 해당물질에 대한 비독점적 라이선스 인을 진행 중에 있습니다.

이와 병행하여 고객사가 선택한 약물과 동등 이상의 효능을 보이는 넥사테칸 시리즈 중의 기존 약물

(30여개의 넥사테칸 시리즈는 각각 다른 구조와 효능을 가지는 별도의 약물임) 재평가와

신규 발굴중인 약물의 테스트를 진행중에 있으며 이미 상당한 효능을 확인하였습니다.

3. 삼성과의 공동연구 진행 상황

삼성바이오에피스와의 공동연구는 여러가지 약물을 테스트 중에 있으며 양사간 긴밀한 협의 하에 변함없이 잘 진행되고 있습니다.

다만, 계약서의 비공개 조항으로 인하여 더 자세히 말씀드리지 못하는 점 양해 부탁드립니다.

4. 향후 대응방안

시장과의 신뢰 회복과 주가 안정을 위해 최선을 다하겠습니다.

회사의 기술과 성장에 대한 신뢰의 방편으로 대표이사의 주식 매입(10억 여원)도 추진하겠습니다.

주주기관 간담회, 기자 간담회, 애널리스트 간담회 등 적극적인 IR 및 PR을 통해서 시장과 지속적으로 소통하겠습니다.

추가적인 기술 수출 성과를 위해 최선을 다하겠습니다.

인투셀을 믿고 성원해 주신 주주 여러분과 시장 참여자분들께 송구하다는 말씀을 드리며,

신규 기술개발과 기술수출을 위해 더욱 정진하도록 하겠습니다.

앞으로도 많은 성원 부탁드립니다.

감사합니다.

박태교 올림

https://intocell.com/bbs/board.php?bo_table=notice&wr_id=46

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

어제 J&J 2Q 실발에서 있었던 Q&A 中,
Oncology (항암 부문) '30년 500억 달러 매출 목표에 관한 질문과 리브리반트 SC CRL 대응 완료 여부 및 승인 심사 일정 관련 질문.

<답변 요약>
- '30년 항암 부문 500억 달러 매출 달성은 확신. 이는 사업 전반의 강력함에 근거.

- 리브리반트+라즈클루즈(레이저티닙) 병용요법 출시는 매우 순항 중. 해당 병용요법은 타그리소 대비 생존기간 (OS)를 12개월 이상 연장해주는 유일한 최초의 치료법.

- 신규 진단 환자들은 더 오래 살기를 원하고, 1차 치료에서 항암화학요법을 피하고 싶어함.

- 그러한 측면에서 해당 병용요법은 최적의 선택이며, EGFR변이 폐암 1차 치료에서 새로운 표준 요법될 준비가 되어 있다고 판단.

- 리브리반트+라즈클루즈(레이저티닙) 병용요법은 50억 달러 이상의 매출을 올릴 수 있는 에셋.

- 출시 초기이긴 하지만, 처방 의향은 지속 증가 중. 현재 1차 치료에서 환자에게 가장 많이 처방하겠다고 언급되는 요법 1위. 주요 병원들 거의 100% 침투 완료.

- 치료 라인 전반을 살펴보면 현재 환자의 약 25%가 리브리반트+라즈클루즈 병용요법으로 치료 시작.

- 지속적인 성장을 위해 중요한 요소는 리브리반트 SC. CRL은 이미 회신 완료. 제조 관련 질의 1~2건 뿐이었음. 하반기 중 승인 기대.


https://news.1rj.ru/str/tom_bio

↓ Q&A 전문은 별도로 첨부합니다 (중간에 다른 에셋 내용은 생략).

(Q, Terence Flynn, Morgan Stanley)
Q. Great. You mentioned Oncology target of $50 billion by end of the decade. It looks like that's well above consensus. Just wondering if you could point us to the largest deltas that you see there. I know you've talked about TAR-200 in the past, but maybe any other areas. Then on RYBREVANT subcu, can you just confirm that you've responded to the CRL and what the target review date would be for that approval?
Q. 좋습니다. '30년까지 항암 부문에서 500억 달러 매출을 목표로 한다고 언급하셨는데, 이는 시장 컨센서스를 훨씬 상회하는 수치로 보입니다. 이 차이가 가장 크게 나타나는 부분이 어디인지 설명해 주실 수 있습니까? 이전에 TAR-200에 대해 말씀하신 적이 있는 것으로 아는데, 혹시 다른 영역도 있습니까? 그리고 RYBREVANT SC에 대해서는 CRL에 대한 대응을 완료했는지, 그리고 승인 심사 일정이 언제인지 확인해 주실 수 있습니까?

(A, Jennifer, Executive Vice President, Worldwide Chairman, Innovative Medicine)
A. Thanks. It's Jennifer again. We feel really confident in that $50 billion target for our Oncology business. It's really based on the strength across the base of our business. You can take a look at multiple myeloma with DARZALEX and a lot of continued growth opportunity CARVYKTI also a $5 billion-plus brand. We've got TECVAYLI and TALVEY. We may come to it later, trispecific that we've started outlining and presenting data on. So multiple myeloma, we anticipate to continue to be a stronghold.
감사합니다. 다시 Jennifer입니다. 저희는 항암부문 사업에서 500억 달러 매출 목표에 대해 매우 확신을 가지고 있습니다. 이는 사업 전반의 강력함에 근거한 것입니다. 예를 들어 다발골수종 영역에서는 DARZALEX가 있고, CARVYKTI는 50억 달러 이상 성장 가능성이 있는 브랜드입니다. 또한 TECVAYLI와 TALVEY도 보유하고 있으며, 나중에 언급하겠지만 trispecific(3중 특이 항체) 플랫폼에 대한 데이터도 발표하기 시작했습니다. 그래서 다발골수종은 계속해서 저희의 핵심 분야가 될 것으로 기대하고 있습니다.

...

Last on RYBREVANT plus LAZCLUZE. So a quick update. The launch is going very well. As a reminder, RYBREVANT plus LAZCLUZE is the first and only regimen that provides really clinically meaningful overall survival to patients greater than probably 12 months versus osimertinib. If you think about new patients, nearly diagnosed patients, they want to live longer, and they do not want to be using chemo in a first-line setting. And so we think we've really got the winning combination and are poised to become the new standard of care in that frontline lung cancer EGFR mutated lung cancer. And so this is another one of our $5 billion plus assets.
마지막으로 RYBREVANT와 LAZCLUZE 조합에 대한 간단한 업데이트입니다. 출시가 매우 순조롭게 진행되고 있습니다. 참고로, 이 조합은 현재까지 osimertinib 대비 생존기간(OS)을 12개월 이상 연장해주는 유일한 최초의 치료법입니다. 신규 진단 환자들은 더 오래 살기를 원하고, 1차 치료에서 항암화학요법을 피하고 싶어합니다. 그래서 이 조합이 최적의 선택이라고 생각하며, EGFR 변이가 있는 폐암 환자의 1차 치료에서 새로운 표준 치료로 자리 잡을 준비가 되어 있다고 봅니다. 이 또한 50억 달러 이상의 가치가 있는 주요 자산입니다.

In terms of the launch, while we're still early in it, as Joaquin had noted, the intent to prescribe has grown consistently, and we're now the #1 regimen that providers are claiming that they intend to prescribe for those frontline patients. We've done a great job of penetrating. We're already in nearly 100% of our high-priority accounts. And if we take a look really across lines of therapy, 1 out of every 4 patients across those lines of therapies now being initiated on a RYBREVANT plus LAZCLUZE combination. So making really nice progress here.
출시 측면에서 아직 초기 단계이긴 하지만, Joaquin (J&J CEO)이 언급했듯이 처방 의향은 지속적으로 증가하고 있으며, 현재 1차 치료 환자에게 가장 많이 처방하겠다고 언급되는 요법 1위가 되었습니다. 우선순위가 높은 의료기관 대부분을 이미 커버하고 있으며, 치료 라인 전반을 살펴보면 현재 환자의 4명 중 1명은 RYBREVANT와 LAZCLUZE 조합으로 치료를 시작하고 있습니다. 상당히 긍정적인 진전이 이뤄지고 있는 상황입니다.

So key to that continued growth is the subcu dosage. And so we have responded to the agency. This was not anything where the agency required any further clinical studies or clinical data. This was a manufacturing-related question or 2. So we've responded, and we're looking forward to the second half and hopefully getting approval on that.
이러한 지속적인 성장을 위해 중요한 요소가 바로 피하 제형(subcutaneous dosage)입니다. 이에 대해 저희는 규제기관의 질의에 이미 회신을 완료했습니다. 추가적인 임상시험이나 임상 데이터 제출을 요구한 것은 없었고, 제조 관련 질의 사항 1~2건이 있었던 것입니다. 이에 대한 답변을 완료했고, 하반기에 승인받을 수 있기를 기대하고 있습니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

기사에 언급된 내용은 EMA에 있는 lazcluze 정보에 업데이트되어 있는 내용입니다.

뇌전이 효과에서도 타그리소 대비 우위.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

미장 휴장인 겸..마음 편하게 글 하나 남깁니다.

현재 국내에는 비만, 항암을 두 축으로 많은 관심을 갖고 있는 한편,
심혈관질환 영역에서도 큰 소식이 있었습니다.

'23년 말부터 팔로업 중인 Cytokinetics($CYTK)의 주력 파이프라인 aficamten에 대한 빅 이벤트가 발생해 기록을 남깁니다.

https://blog.naver.com/jerry_bio_analysis/223349387590
(↑기업 개요는 위 글을 참고해주시기 바랍니다.)

Aficamten or Metoprolol Monotherapy for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504654

aficamten과 metoprolol(beta-blocker) 단독요법 비교 임상 결과입니다.
대상은 증상이 있는 oHCM 환자군이었습니다.

1차 평가지표는 24주 시점까지의 pVO2(최대산소섭취량) 변화였고, 2차 평가지표들로는 NYHA 기능 등급을 비롯한 6가지 지표들이었습니다.

1차 지표에서는 aficamten군 +1.1mL/kg/min, metoprolol군 -1.2mL/kg/min으로 (p<0.001),
차이는 2.3mL/kg/min이었습니다.

2차 지표에서는 좌심실 질량 지수(LVMI) 변화 (p=0.16)를 제외한 나머지 기능성/객관적 지표에서 임상적 이점을 보였고, p<0.001 또는 0.002로 통계적 유의성까지 입증 완료했습니다.

안전성에서도 중대한 이상반응은 각각 8% vs 7%, 기타 부작용 관련 내용도 비슷하거나 aficamten 우위였습니다.

aficamten과 동일계열 경쟁약물로 BMS의 mavacamten과 Edgewise Therapeutics의 EDG-7500이 있는데,
이전까지 나온 데이터들을 종합 비교했을 때에도 aficamten을 선호했으나,
이번 데이터를 통해 더욱 확신이 들게 되었습니다.

aficamten은 60년간의 beta-blocker를 1차 치료제로 의존해오던 시장에 패러다임 시프트를 가져올 약물이 될 것으로 기대됩니다.
또한, aficamten이 BMS의 Camzyos(mavacamten)을 뛰어넘는 best in class이자 blockbuster가 될 것으로 기대됩니다.

참고로 PDUFA는 12. 26.으로 타임라인은 어느 정도 남아 있습니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

1차 지표인 pVO2(최대산소섭취량) 변화입니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

<FLAURA2 최종 OS(장기생존기간) 데이터 공개 간단 요약>

1. 항암제의 본질을 하나만 꼽자면, "환자를 오래 살 게 하는 것"입니다.
그 수치가 OS(전체생존기간)입니다.
이번 FLAURA2 mOS 공개로, MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법의 우위가 뚜렷해졌습니다.

2. 이제 타그리소는 TAM이 닫히는 구간이고, 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법은 TAM이 열리는 구간입니다.

---
이번 WCLC 2025에서 FLAURA2 타그리소+화학병용요법의 mOS가 공개되었고,
MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법 mOS는 NE(not esimated)입니다(아직 환자들 절반 이상이 생존).

MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법이 환자들을 더 오래 살게해줍니다.

FLAURA2 병용요법은 애초에 MARIPOSA 병용요법과는 경쟁상대도 안 될 뿐더러,
FLAURA2 mOS, 하위 분석, 부작용 프로파일, 기타 내용 어느 것을 봐도, 대세 1차 표준요법은 될 수 없다고 판단됩니다.

Why? 타그리소, 그리고 병용하는 화학항암제는 모두 내성 프로파일이 알려져 있으며,
둘을 조합해봤자 내성 프로파일은 급변하지 않습니다.
내성 관리 전략의 구조적 한계와 mOS 확정으로 전방 확장은 사실상 멈췄다고 봐야하며,
앞으로는 AstraZeneca 입장에서는 M/S 방어에 급급할 수밖에 없습니다.

반면, 레이저티닙, 리브리반트는 상황이 반대입니다. 상향 여지만 남아 있습니다.

1) OS(전체생존기간) 데이터가 나오지도 않았습니다. mOS는 환자 절반이 사망해야 계산되는데 환자들이 오래 생존해 결과 공개가 미뤄지고 있습니다. 대호재입니다.
환자들이 오래 사는만큼 약물의 경쟁력과 경쟁약물의 진입장벽이 날로 올라갑니다.

2) 또한, 리브리반트, 레이저티닙 두 약물 모두 FDA 허가 1년밖에 지나지 않은 혁신 신약입니다.

혁신 신약 x 혁신 신약 병용요법은 글로벌리, 히스토리컬리 전무후무한 전략입니다.
이는 두 약물의 병용 전략 최적화 과정에서, 업사이드 룸이 무궁무진하게 남았음을 의미합니다.

3) 부작용 예방 및 관리에 대한 임상이 진행되어 부작용 비율이 대폭 감소되었으며,
4) 리브리반트 SC는 월 1회 투여 제형으로도 전환을 추진 중입니다.
5) 내성 프로파일 측면에서도 기존 타그리소 고빈도 내성들은 대폭 억제되어 내성 시장의 패러다임 변화가 예상됩니다.
6) 또한, 현재까지 공식적으로 공개된 레이저티닙과 리브리반트 전략은 폐암 말기에만 한정되며, 초·중기 시장으로 확장되는 경우 TAM은 훨씬 더 커집니다.

#오스코텍 #유한양행 #레이저티닙

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

FDA 신임 국장 임명 이후 FDA의 굵직한 변화들이 이어지고 있습니다.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-real-time-release-complete-response-letters-posts-previously-unpublished-batch-89

이제 FDA에서는 앞으로 발행되는 모든 CRL을 실시간으로 공개하겠다고 발표했습니다.
'24년 이후 발행된 비공개 CRL 89건에 대해서도 일괄적으로 공개했습니다.
(물론 회사의 기밀은 블라인드 처리되어 있습니다.)

국내 투자자분들께서 주목할 만한 문서로는 J&J(존슨앤존슨)의 rybrevant SC와, HLB의 rivoceranib+항서제약의 camrelizumab 병용요법 정도 있겠습니다.
다른 문서들을 보시면, 셀트리온, 에피스 등 익숙한 기업들도 종종 보이고,
과거 CRL 받았던 한국 기업들 문서들도 다수 있습니다.

CRL들은 한 번 쯤은 읽어볼만 하다고 생각됩니다.
rybrevant SC FDA 승인 관련해서는 이미 주요 국가(유럽, 일본 등) 승인이 나왔기 때문에 우려할 부분이 없고,
HLB rivoceranib FDA 승인은 항서제약 액션에 따라 달린 사안이라 피드백 드릴 내용이 없습니다.

CRL은 허가 심사과정에서 사유가 확인되면 발급되는 문서입니다.
CRL 자체의 의미보다 CRL 이후의 회사의 대응과 실제 승인 및 상업화가 더 중요하므로,
어떤 사유로 받았는지 확인하고, 1) 해결 가능성, 2) 예상 소요 기간 등을 파악하는 것이 더 중요하겠습니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

아래는 제가 즐겨하는 'CRL 플레이'에 대한 내용입니다.
국내 제약 바이오에는 거의 접하기 어려운 플레이로, 역발상 선호하시는 분들께 도움 되실 것으로 판단됩니다.

CRL을 받으면 기업의 주가는 통상 하락합니다.
이전에는 기업이 CRL을 받으면 기업의 대응 방침 공개와 그 내용에 따라 단기 주가의 방향성이 결정되었습니다.
투자자들은 CRL 내용을 보고 class1(재제출 시 검토기간 2개월), class2(재제출 시 재제출 6개월)인지 판단했고, class1으로 판단되는 경우 CRL 당일 저점을 형성하는 경우가 많았습니다.

이후 허가까지는 약물의 잠재가치에 따라 우상향하는 흐름이 자주 나타났습니다.

그러나, 이제는 실시간 공개로 전환되었습니다.
혹자는 CRL 플레이가 어려워진 게 아니냐고 묻습니다만, 오히려 더 쉬워졌다고 판단됩니다.
가장 빠르게 대응할 수 있는 주체는 실시간 대응이 가능한 AI 매매 프로그램일 것이며,
나머지 시장 참여자들이 공개 내용에 따라 순차적으로 대응할 것입니다.

그렇다고 CRL 당일 장중 시세만 보고 판단하거나,
Chat GPT 등 AI tool에 의존해 판단하신다면 오히려 휩쏘에 당할 확률이 높다고 봅니다.
'생각 없는 투자자들'을 역이용하는 전략이 출현하기 좋은 구조이기 때문입니다.
Chat GPT 등에 임상 데이터를 먹여봤자, 분석 수준은 형편 없습니다 (속도 말고는 도움이 안 됩니다).

시간이 아무리 지나도 데이터를 보고 직접 판단하는 능력이 여전히 중요하다고 보는 이유입니다.
약물 개발자 입장에서도, 투자자 입장에서도 마찬가지입니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

조만간 아래 세 가지 코멘트를 업로드할 예정입니다.
(업로드하면서 본 글은 삭제 예정입니다)

- Cytokinetics 코멘트
- 보로노이 관련 코멘트
- FDA Green List 코멘트

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

Cytokinetics ($CYTK) 추가 업데이트입니다.

NEJM 논문 발표 이후 첫 거래일(9/3)에 주가가 약 40% 올랐고,
이후 등락을 거치면서 현재는 대략 40~50% 상승한 상황입니다.

차트를 보면 $110이 과거 최고점이었기 때문에 그 자리까지 즉시 가야 한다고 생각할 수 있지만,
당시에는 Mega deal(M&A) 기대감이 붙었다가 무산된 이력이 있었습니다.
그래서 단순히 그 가격대를 목표로 보긴 어렵다고 생각합니다.

과거 M&A 프리미엄을 빼고 보면, 현재 주가는 사실상 신고가로 볼 수 있습니다.
메인 에셋인 aficamten이 best-in-class이자 blockbuster가 될 가능성이 높기 때문에,
시장 자체에 큰 변동이 없다면 주가는 M/S 전망치 상향과 함께 추세적 상승을 이어갈 것으로 판단됩니다.

또한 PDUFA가 12월 26일로 예정돼 있어 단기 모멘텀 측면에서도 긍정적이며,
보유 현금도 상업화 및 시장 안착까지 충분하다고 판단돼 추가적인 오퍼링은 없을 것으로 판단됩니다.
더불어 주요 지역 판권 계약들도 이미 체결해 둔 상황입니다.

더 불리시하게 보면,
FDA 허가 이후에는 다시 Mega deal(M&A) 논의가 구체화되면서 과거 최고점을 넘어설 가능성도 있습니다.
이는 beta-blocker 직접 비교 임상 결과라는 명확한 근거가 추가되었다는 것에 기인합니다.

특이사항이 생기면 또 업데이트하겠습니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

보로노이는 다양한 파이프라인을 가진 신약 개발사입니다.
글을 시작하기에 앞서, 보로노이의 글로벌 승인을 향한 도전을 진심으로 응원합니다.
(이 부분은 다른 모든 신약 개발사에도 동일하게 해당됩니다.)

다만 VRN11 등 메인 파이프라인과 관련해서는 현재 자세한 코멘트를 드리기 어렵습니다. 아직 충분한 데이터가 없기 때문이며, 데이터가 공개되면(PFS 60개월이면 '30년 쯤이겠습니다) 그때 판단하는 것이 합리적이라 생각합니다.

위 이미지는 보로노이 IR 자료 중 일부를 발췌한 것입니다. 개인적으로는 보로노이의 핵심은 VRN11 자체가 아니라, 오히려 PFS 추정 계산식에 있다고 봅니다.

주주분들께서 고민해 보셔야 할 부분은 VRN11의 성공 여부보다는, 해당 장표 등에서 제시한 추정이 실제로 유의미한지 여부입니다. 아직 그 합리성을 납득하기 어렵습니다.

만약 이러한 추정이 실제로 유의미하고 그 방법을 이해하셨다면, VRN11의 성패를 기대하는 것보다 글로벌 신약 개발사들의 리스트를 전부 정리해, 개별 옵션 트레이딩을 통해 훨씬 더 큰 성과를 거두실 수 있을 것입니다.

혹은, 이러한 추정은 '보로노이이기 때문에' 가능한 것이고 약물이 말 그대로 ‘신의 은총’이라면, 네이버 블로그에 글을 남기시기보다 FDA에 다수의 민원 등을 제기해 긴급사용승인을 추진하는 것이 더 빠른 길일지도 모르겠습니다. 적어도 저게 사실이라면 당장 FDA가 승인을 내려도 모자랄 판국에, 도대체 FDA는 무엇을 하고 있는지 의문입니다.

결론은, 보로노이의 도전을 응원합니다.
감사합니다.

#보로노이 #VRN11

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

아무런 맥락 없이 CRL을 언급드린 것은 아닙니다.
실시간 코멘트가 가능할 이벤트가 머지않아 있을 것으로 판단되어 미리 말씀드린 것입니다.

CRL 발급 가능성이 100%라고 보기는 어렵지만, 무시할 수 없는 수준이라고 인지해주시면 될 것 같습니다.
글로벌 트렌드와도 일치한다고 판단되는 이슈입니다.

이벤트 발생 시점에 맞추어 실시간으로 업데이트 드리겠습니다.

https://news.1rj.ru/str/tom_bio

likely today

FDA는 아직 조용한데, 누가 먼저 뭘 들었나...콜옵션을 엄청 사네요;;

회사 홈페이지엔 환자 인터뷰 3개만 올라오고, (→ 이런 걸 굳이 올린거면 FDA 허가 받은 것 아니냐는 뷰도..)
FDA 허가 여부에 대한 결정이 안 났지만 주가는 결국 조금 오르고 끝났네요😅

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

이에 대한 글을 남길 틈이 없어서 링크만 올리고 코멘트를 못 달았는데 오늘 또 한 번 이슈가 터지며 실시간으로 글을 남깁니다.

결론은 $SRRK / Scholar Rock holdings, 1년 정도 장투한다고 생각하면 충분히 살 수 있겠다는 내용입니다.

동사의 apitegromab은 SMA 치료제로 latent myostatin inhibitor입니다.
3상까지 데이터 잘 나왔고, 생산 시설 이슈로 CRL을 받은 상태입니다.

해당 의약품 제조 담당 CMO인 Catalent에 Form 483이 나왔었고 해당 시설에 OAI 분류 결정 조치가 취해졌습니다.
해당 시설은 현재 Novo Nordisk 소유입니다.

회사는 Novo Nordisk와 긴밀히 협력 중이며,
BLA 재제출을 위해 FDA에 Type A 미팅을 요청했다고 밝혔습니다.

apitegromab은 SMA 치료제뿐만 아니라 비만 근육보존제로도 개발 중입니다.
GLP-1 비만 치료제 부작용 중 근육 감소 증상에 대한 치료제가 글로벌리 개발 중인 것을 다들 아실 겁니다.

동사는 현재 2상까지 마쳤으며, tirzepatide 병용요법 24주 시점 제지방 보존에 대한 통계적 유의성을 입증한 상태입니다.

단순 SMA 치료제가 아닌, 근육보존제로서도 PoC된 파이프라인이기 때문에
제조 시설 이슈 잘 처리하고 FDA 승인을 받을 수 있을 것이라 생각합니다.

회사는 11월 3분기 실발에서 추가적인 업데이트가 있을 것이라고 코멘트했습니다.

이상입니다.

당일 이슈라, 급히 글을 남겼습니다.
두서가 없었다면 죄송합니다.

계속 팔로잉하면서 특이사항 생기면 업데이트 드리겠습니다.

자주 글을 못 업로드하고 있는데...시간이 생기면 이외에도 다른 적고 싶은 글들도 적어보겠습니다.

감사합니다.


https://news.1rj.ru/str/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

지난 금요일은 3Q25 Scholar Rock holdins($SRRK) 실발이 있었고, 사측의 상업화 의지와 CRL 이후 BLA 재제출 및 관련 업데이트를 자세히 알아볼 수 있었습니다.
주가도 24% 상승 마감했습니다.

결론은 $SRRK / Scholar Rock holdings의 apitegromab은 상업화 가시성이 높아짐에 따라 파이프라인 가치는 점차 부각될 수 있을 것으로 판단됩니다.

아래는 자세한 내용들입니다.

먼저, CRL을 통해 유일하게 문제가 있었던 지점은 Novo Nordisk가 소유한 인디애나주 블루밍턴에 있는 third-party fill&finish 시설 문제였음을 명확히 했습니다.
임상 데이터 등은 전혀 문제가 없었습니다.

사측에서는 이번 CRL 문제가 apitegromab이 미국에 승인될 수 있는지가 아니라, 언제 승인될 지에 대한 문제라는 것을 인지하고 있다고 밝혔습니다.

지난 수요일 ('25. 11. 12.), FDA와 Type A 미팅을 가졌고, 셧다운으로 혼란이 있었음에도 불구하고 적극 협조해줬다고 밝혔습니다.
회의는 대면으로 진행됐고 신경과 부서와 규정 준수 사무국을 포함한 관련 리더, 의사 결정권자들이 포함되었다고 했습니다.
Scholar Rock holdings 측에서는 Cure SMA 사장과 Novo Nordisk 대표가 참여했다고 했습니다.

회의에서는 SMA 커뮤니티의 높은 unmet needs에 모두 공감대를 형성했고, Novo Nordisk는 블루밍턴 시설의 개선 계획을 밝히며 연내 시설 재실사에 대한 목표를 밝혔습니다.

이후에는 가능한 빠르게 BLA 재제출하겠다고 밝혔습니다. 상업화 타임라인을 보면 EMA는 '26년 중반, FDA는 2H26입니다.


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