FDA Platform Guidance

FDA вчера опубликовало очень нужный и интересный документ, который повлияет на всю область передовых терапий – черновик руководства по статусу платформенного продукта (Platform Technology Designation).

Для начала, что такое платформа? Это технология, которая способна порождать по одному принципу не одно лекарство, а несколько. Например, это может быть конкретный способ получения моноклональных антител или олигонуклеотидов. Компании, которые разрабатывают лекарства на основе платформ, называются платформенными, в противовес компаниям одного актива (single-asset). Single-asset разрабатывать проще, так как не нужно заботиться о валидации платформы, разработке нескольких активов на ее основе, можно все усилия направить на одну молекулу. Однако single-asset компании рискованнее, так как провал будет означать полную остановку деятельности. У платформенной компании есть шанс попробовать еще раз, поэтому мы предпочитаем инвестировать в них.

Так вот, что документ FDA значит для индустрии? Сейчас, если вы разработали терапию, например, на основе мРНК, то даже если вы собираетесь поменять всего лишь одну букву в последовательности, вам придется полностью заново проводить все эксперименты по безопасности, стабильности, качеству, валидировать производственный процесс и так далее. Статус платформенной технологии позволит пропустить часть шагов, если есть достаточно оснований, что изменения в новом препарате на основе той же технологии не повлияют существенным образом на параметры качества и безопасности.

В принципе, похожий подход уже применяется, например, в отношении вакцин от гриппа: производители каждый год обновляют их состав, и должны принести только дополнительные данные, характеризующие привнесенные отличия. Так же происходит и при небольших изменениях производства уже существующего лекарства. Однако с новым документом ситуация всё же сильно отличается: речь идет о новых лекарствах, применяемых по новым показаниям. Новый подход призван существенно упростить разработку препаратов против орфанных заболеваний. Например, сейчас есть несколько РНК препаратов для лечения миодистрофии Дюшенна с конкретными мутациями. В старой парадигме для каждой мутации приходилось заново проходить все шаги для формирования досье. Теперь станет возможным использовать части предыдущих досье в рамках платформенного подхода.

US Healthcare

Инвестиционный банк Cowen выпустил прекрасный ролик об основах устройства здравоохранения в США. Интересующимся советую посмотреть его полностью, а здесь – как всегда, самое интересное.

Сначала не про США: среди развитых стран Япония за потраченные на здравоохранение деньги (в расчете на человека) добивается наилучших результатов. У них не только самая высокая продолжительность жизни, но и меньше всех диабета и ожирения. А еще в Японии (вот это для меня была новость) потребление калорий на человека значимо ниже, чем в США и западной Европе!

Очень хорошие данные компании Intellia (NTLA) по наследственному ангионевротическому отеку. Это аналог отека Квинке, только имеющий генетическую природу, пациенты могут внезапно умереть от отёка, и такие болезненные приступы происходят регулярно.

Продукт Intellia представляет собой липидные наночастицы с Cas9 и направляющей РНК, которая инактивирует ген калликреина. Калликреин отвечает за проницаемость сосудов и его инактивация должна приводить к снижению частоты приступов.

Так и получилось: у 8 пациентов из 10 приступы снизились до нуля, а у двух оставшихся было по одному приступу за период наблюдения. Это первые такие впечатляющие данные по генному редактированию in vivo!

В 2025 Intellia приступит к регистрационному исследованию.

Когда я начинал готовиться к этой лекции, у меня разыгрался было синдром самозванца, но потом я вспомнил, что всё-таки лично приложил руку к разработке лекарств в области инсульта, болезни Альцгеймера, рассеянного склероза, глиобластомы, анализировал проекты по боли, мигрени, орфанным заболеваниям. Так что я не совсем, хм, новичок, но поле, конечно, необъятное. Тем интереснее было погрузиться в тему и попытаться впихнуть её в полтора часа. Получилось ли - судить вам!
https://www.youtube.com/watch?v=mySK2dA2yvE

Выкладываю нашу беседу для одного инвесторского клуба. Обсуждаем тенденции в разработке лекарств, инвестиционный климат и наш подход к инвестированию.
https://www.youtube.com/watch?v=Sd9umjxbfJw

Кейс Cabaletta

Интересный случай произошел в пятницу: сразу две компании опубликовали результаты неакадемических исследований применения CAR-T в аутоиммунных заболеваниях (я рассказывал об академических успехах в итогах года). Cabaletta Bio (CABA) представила результаты по двум пациентам, Kyverna (KYTX) – уже по 30. Данные в целом неплохие, у всех пациентов наблюдались признаки улучшения болезни. Но рынку данные не понравились: у Cabaletta улучшения наступили недостаточно быстро и глубоко, у Kyverna случился один рецидив. В итоге CABA упала на 15%, а KYTX на 34%.

Мы инвестировали в CABA довольно давно, и компания прошла через трудные времена, полностью поменяв показания и лидерный актив. Цена акции падала до 0.56, потом взлетела до 26.35 (рост на 4700%!), как раз на волне увлечения рынка обещаниями от CAR-T в аутоиммунных заболеваниях. Понимая, что это всего лишь обещания, а не реальные данные, мы продавали в диапазоне от 16 до 25.5 (брали по 11), и CABA внесла важный вклад в успех наших портфелей. Сейчас бумага стоит 10.5.

Лично я продолжаю верить в потенциал CAR-T в аутоиммунных заболеваниях, но кем и как он реализуется – пока покрыто туманом.

Три новости биофармы за последнюю пару недель: одна хорошая, две плохие. Первая плохая – про генную терапию Pfizer по миодистрофии Дюшенна. Исследование фазы 3 провалило все конечные точки, не улучшив ни моторные функции, ни способность пациентов сидеть и ходить. Миодистрофия Дюшенна, при которой из-за дефекта белка дистрофина постепенно отмирают мышщы – очень крепкий орешек для разработчиков лекарств. Компания Sarepta недавно получила ускоренно одобрение на первый генотерапевтический препарат против этой болезни, но только для мальчиков 4-5 лет, и 21 июня у них заседание комитета FDA по расширению популяции. У Sarepta и Pfizer очень похожая технология, аденоассоциированный вектор, несущий ген микродистрофина. Но типы векторов отличаются, возможно, в этом причина разницы в эффективности. Впрочем, у Sarepta эффективность тоже довольно скромная, и стало понятно, что повышение микродистрофина в мышцах не вполне коррелирует с улучшением состояния.

Хорошая новость в том, что FDA advisory committee единогласно проголосовал за то, что антитело donanemab компании Eli Lilly против болезни Альцгеймера эффективно у пациентов с начальными симптомами, и что польза превышает риск. Как и всех остальных антител против амилоида-бета, у донанемаба есть риск мозговых осложнений (эдем и кровотечений), но он ниже, чем у адуканумаба и леканемаба. Lilly тестировала возможность отмены препарата после того, как ПЭТ показывал отсутствие бляшек через год (к вопросу о жадной фарме, которой лишь бы нажиться на пациентах). Посмотрим, какой лейбл получит новое антитело.

Третья новость опять плохая: компания Lykos предоставила в FDA данные по терапии посттравматического стрессового расстройства (ПТСР) с помощью MDMA (экстази), и комиссия проголосовала против. Между тем, компания провела шесть фаз 2, две фазы 3, и все они были успешными! Несмотря на то, что новых лекарств против ПТСР FDA не одобряло 25 лет, члены комиссии решили, что вероятность разослепления в таких исследованиях слишком велика, а большинство участников исследования ранее принимали экстази, то есть симптомы им хорошо знакомы. Поэтому FDA, скорее всего, потребует от компании дополнительных исследований.

Мы несколько раз рассматривали разработки психоделиков (амфетамины, каннабиноиды, ЛСД) с точки зрения инвестиционной стратегии, но, как я рассказывал в недавней лекции, пока считаем её слишком рискованной по следующим причинам:

• Очень конкурентный рынок психофармакологии
• Нежелательные побочные эффекты
• Плохое понимание механизмов действия лекарств и патофизиологии болезней
• Трудность проведения клинических исследований (разослепление)
• Плохая предсказательная сила животных моделей
• Производство из натуральных компонентов – регуляторный ад

Скандал в FDA

Обычно я защищаю FDA от нападок тех, кто упрекает агентство в коррумпированности и других грехах, но тут уж не знаешь, что и думать. Как я писал, в пятницу подошел срок решения по генной терапии миодистрофии Дюшенна компании Sarepta. В итоге FDA расширило показания для всех детей старше 4 лет. Акции компании выросли более чем на 30% (рыночная капитализация перевалила за $15 млрд), прогнозы аналитиков по продажам превосходят миллиард в год (при стоимости терапии в $3.2M). Пациенты получат новую опцию лечения. Что не так?

А оказалось, что решение было принято единолично директором департамента Питером Марксом вопреки мнению трех своих же команд, которые считают, что данных об эффективности недостаточно – ведь продукт компании провалился в клиническом исследовании, не достигнув первичной конечной точки. Питер и другие сторонники одобрения возражают, что первичная конечная точка – довольно субъективная и вариабельная шкала, а почти по всем вторичным конечным точкам наблюдалось улучшение по сравнению с плацебо. Правда, возникает вопрос: а зачем тогда было выбирать эту шкалу в качестве первичной? Также сторонники одобрения говорят, что вреда от терапии никакого нет. Тут тоже есть возражения: во-первых, при долговременном наблюдении какой-то вред может обнаружиться. Во-вторых, пациенты, получившие это лечение, в будущем не смогут получить терапию на основе AAV, если вдруг появится более совершенный метод, потому что у них будет иммунитет.

Ну и самое большое недовольство противников этого одобрения (как и в случае адуканумаба против Альцгеймера) вызывает пренебрежение строгими правилами оценки соотношения пользы/риск в угоду пациентскому сообществу. Может показаться, что такая позиция на руку фармкомпаниям, но на самом деле, в длительной перспективе, – это не так: размывание правил, пренебрежение мнением экспертного сообщества, непредсказуемость, волюнтаризм не идут на пользу индустрии.

Я опять про блокбастеры: подробная статья со всякой статистикой. И картинка оттуда - динамика продаж продуктов с самыми успешными запусками. На шестой год Оземпик всех обогнал, но лекарство Биктарви для лечения ВИЧ за 6 лет собрало больше суммарных продаж.

Про ВИЧ скоро напишу отдельно, не переключайтесь!

Новости доконтактной профилактики ВИЧ

Компания Gilead опубликовала результаты исследования по профилактике ВИЧ, проведенного на 5338 африканских женщинах. Препарат ленакапавир, вводимый подкожно раз в полгода, полностью защитил участниц исследования от ВИЧ-инфекции, в то время как в двух контрольных группах заболели 1,4% и 1,8% участниц. Исследование было остановлено досрочно после того, как преимущество новой схемы профилактики стало очевидным.

Это еще одно достижение в ряду препаратов для так называемой доконтактной профилактики (ДКП или PrEP, от англ. pre-exposure prophylaxis), то есть их рекомендуется принимать незараженным людям с высоким риском заражения ВИЧ (группы населения с 3 и более случаев в год на 100 человек) для предотвращения заболевания. Первые препараты такого рода были одобрены в 2012 году и представляют собой таблетки для ежедневного приема. В 2021 году на рынок вышел каботегравир – внутримышечные инъекции раз в два месяца, которые превзошли таблетки по эффективности профилактики ВИЧ на 68-89%. ВОЗ также рекомендует женщинам использовать вагинальное кольцо с дапивирином, которое снижает вероятность заразиться на 27-35% и должно заменяться каждый месяц.

Исследование ленакапавира – первое, где не отмечено ни одного случая заражения. Gilead проводит второе исследование в других группах риска (гомосексуальные мужчины, трансгендеры, небинарные персоны). Его результаты ожидаются в следующем году, после чего компания подаст документы на регистрацию.

Ранее ленакапавир в виде таблеток и уколов уже был одобрен для лечения ВИЧ в составе комбинированной терапии у пациентов, не ответивших на первую линию терапии.

Прямых сравнительных исследований ленакапавира с каботегравиром не проводилось, в контрольных группах применялись пероральные препараты для PrEP.

Особенностью доконтактной профилактики является то, что ее можно проводить только у незараженных, поэтому необходимо постоянно проверять статус ВИЧ. Если человек заразится ВИЧ, к препаратам для доконтактной профилактики может развиться резистентность, потому что их одних недостаточно для подавления развившейся инфекции, необходимо комбинировать их с другими. Кроме того, ВОЗ рекомендует использование PrEP в комбинации с презервативами.

В РФ Трувада (один из пероральных препаратов, доказавших эффективность в профилактике ВИЧ) и каботегравир одобрены только для лечения в составе комбинированной терапии, но не для профилактики. На момент 2023 года доконтактная профилактика не была включена в клинические рекомендации РФ, несмотря на рекомендацию ВОЗ. Поэтому препараты для PrEP нельзя получить бесплатно.

Идеальным решением проблемы ВИЧ стало бы создание профилактических вакцин. Работа над ними ведется многие годы, но пока безуспешно – вирус слишком хорошо умеет «уходить» от иммунной системы. Не удалось пока создать и таблетку, которая бы позволила вылечить больного после заражения, как это удалось сделать тому же Gilead для гепатита С. Однако успехи медицинской химии и вирусологии позволили создать эффективные средства лечения ВИЧ (тоже, впрочем, несовершенные с точки зрения нежелательных эффектов и переносимости), которые при хроническом применении позволяют людям с ВИЧ жить практически нормальной жизнью.

Доконтактная профилактика – важный способ борьбы с распространением ВИЧ и потенциальный путь к искоренению эпидемии. Показана корреляция между уровнем использования PrEP и числом новых случаев заболевания ВИЧ.

И здесь важны не столько новые препараты, сколько их стоимость и доступ к ним людей в группах риска, большинство из которых живут в странах с низким уровнем доходов. К сожалению, охваченность PrEP пока далеко не полная – она одобрена только в 72 странах (см. рис. 1 в комментах), и доступ людей в группе риска к ней не всеобщий, несмотря на усилия, предпринимаемые государственными и надгосударственными организациями, фармкомпаниями и благотворительными фондами.

В области новейших генных методов лечения за прошлые две недели произошло сразу три знаменательных события.

Во-первых, был опубликован новый метод редактирования генов – без образования двухцепочечных разрывов ДНК, которые потенциально могут приводить к нежелательным эффектам. Суть метода в том, что для редактирования генома используется так называемая bridge RNA (bRNA), которая может узнавать сразу два участка ДНК – целевой и донорский. Вы добавляете в клетку три компонента: bRNA, донорскую ДНК и фермент рекомбиназу, на выходе получаете донорскую ДНК, вставленную на место целевой. Ученые продемонстрировали, что таким образом можно не только добавлять, но и вырезать и инвертировать участки ДНК. Правда, пока только в кишечной палочке и не со стопроцентной эффективностью, но это же только начало! Технология открывает новые перспективы более гибкого и безопасного генного редактирования и может стать следующим поколением после CRISPR и prime-editing.

В процессе подготовки я обнаружил, что уже есть великолепный ролик, иллюстрирующий весь процесс, а сделала его компания Visual Science (LinkedIn), где работает мой друг и родственник Юра Стефанов!
https://www.youtube.com/watch?v=hJ7zvZTxgT4

Остальные две новости касаются более зрелых геномных технологий, о них расскажу позже, так что stay tuned.

Ожирение

Завтра в 20 по Москве стрим про ожирение. Подключайтесь!
https://www.youtube.com/live/iQcW0eLP1rU?si=H4VJDQmEiFTQJpia
#видео #ожирение

Обещал написать еще про две новости генной терапии.
Но сначала напоминаю, что стрим про ожирение можно посмотреть в записи. Поговорили про Оземпик, причины и статистику ожирения и многое другое. Подготовиться к стриму мне помог, помимо прочего, 340-страничный отчет инвестбанка Stifel о текущем состоянии в области ожирения, так что кому надо поглубже – качайте и читайте.

Первая новость: компания Alnylam, лидер в разработке РНК-терапий, опубликовал одну из самых долгожданных новостей этого года. И она оказалась положительной! Речь идет о лекарстве вутрисиран против редкой болезни – транстиретинового амилоидоза (ATTR). Препарат действует по механизму РНК-интерференции и уже был одобрен в 2022 для другой формы ATTR- c полинейропатией. А недавно были опубликованы данные исследования HELIOS-B у пациентов с кардиомиопатией при ATTR. Препарат снизил смертность через 42 месяца на 36% по сравнению с контрольной группой, которая включала и тех, кто получал препарат конкурент tafamidis (Pfizer). Акции еще одного конкурента, BridgeBio, упали на 18% на объявлении результатов. Окончательные результаты будут в августе. Интересно, сколько будет стоить препарат в случае одобрения. По ATTR-полинейропатии компания продает его за $460k в год, а tafamidis стоит $225k (что делает его самим дорогим сердечным препаратом). Пациентов с кардиомиопатией на порядок больше, поэтому за рынок идет такая борьба. В разработке также находится антисмысловой олигонуклеотид Ionis/AstraZeneca и генное редактирование Intellia.

С Intellia как раз и связана вторая новость. В исследовании генного редактирования по всё тому же ATTR-амилоидозу компания продемонстрировала, что терапию можно вводить повторно! Вообще-то генная терапия воспринимается как одноразовая. Но все же есть вероятность, что какое-то лечение поможет не всем пациентам, или появится еще более эффективная опция. В данном случае повторную дозу получили те пациенты, которые в начале исследования оказались в группе низшей дозы, после которой уровень белка TTR упал, но недостаточно. После повторной дозы медианный уровень снижения белка достиг 90% к 28 дню, а самое главное – доза хорошо переносилась. У ученых были опасения, что белок Cas9, входящий в состав CRISPR/Cas9, может вызвать иммунную реакцию, потому что он бактериального происхождения, но этого не произошло. Intellia для доставки использует не популярный вектор AAV, который в большинстве случаев иммуногенен, а липосомы, примерно как у ковидных вакцин Pfizer и Moderna. Вероятно, именно благодаря этому всё прошло хорошо, и это большое преимущество для Intellia!

Вот это поворот (Альцгеймер)

Вчера произошла интересная коллизия: Европейское агентство по лекарствам высказалось против одобрения антитела леканемаб (компании Biogen/Eisai) по болезни Альцгеймера. При этом антитело уже одобрено и продается в США, Китае, Японии и в других странах. Причина – наблюдаемая в клиническом исследовании эффективность препарата недостаточна, чтобы уравновесить риски, связанные с его приемом.

Это то, о чем уже много раз писал мой любимый блогер и медицинский химик Дерек Лоу. Последний раз он написал об этом в начале июля, когда комментировал новую статью, посвященную как раз этой проблеме. Напомню, в группе леканемаба через 18 месяцев пациенты ухудшались на 1,21 пункта по 18-балльной шкале и на 1,66 пунктов в группе плацебо. То есть абсолютная разница составила 0,45 баллов или 2,5%.

Однако во всех пресс-релизах и журналистских публикациях фигурирует величина 27%. Это относительная разница – 0,45 деленное на 1,66. Так тоже можно представлять результаты, но это не вся правда, и без абсолютной разницы – некоторое лукавство. Кроме того, 0,45 – это статистически значимый результат, но клинически он вряд ли значим: меньше того, что пациенты могут ощутить (по мнению авторов одного исследования, ощутима разница в 1 балл). В целом, все те же рассуждения справедливы и в отношении донанемаба (Eli Lilly), который недавно был одобрен в США.

Примечательно, что давно используемый в лечении болезни Альцгеймера донепезил, ингибитор ацетилхолинэстеразы, выглядит чуть ли не лучше леканемаба (см. рис.), хотя считается всего лишь симптоматическим и не слишком эффективным препаратом. Тут можно сказать – как можно сравнивать разные исследования! Но, как пишет Лоу, если разработчик леканемаба претендует на то, что это первый модифицирующий течение заболевания препарат, то разве не должна быть его эффективность видна невооруженным взглядом?!

Теперь о безопасности. В исследовании леканемаба у 21% пациентов наблюдались отеки или кровотечения в мозгу, в исследовании донанемаба таких было 36%. В среднем у пациентов, принимавших эти препараты, наблюдалось уменьшение объема мозга по сравнению с плацебо на 26-33%.

Так что ЕМА вполне можно понять. А вот к FDA, в частности, у Дерека Лоу, есть вопросы. Все хотят, чтобы у пациентов была надежда, но она не должна быть ложной, а тем более наносящей вред.

Сравнение эффективности донепезила и леканемаба на фоне плацебо. Примечательно, что только в группе донепезила наступило улучшение когнитивных функций, но не долговременное.

Первая TCR-T терапия

Вчера произошло очередное важное событие в мире клеточной терапии: FDA впервые одобрило генно-модифицированные клетки для лечения солидной опухоли английской компании Adaptimmune. Пока что очень специальные клетки и относительно узкое показание (синовиальная саркома с особым маркером, примерно 400 пациентов в год в США), но лиха беда начало. Продукт представляет собой собственные клетки пациента, модифицированные подобно CAR-T, только на поверхности у них не антительный фрагмент против опухолевого антигена, а наружная часть T-клеточного рецептора (TCR). Поэтому такие клетки называются TCR-T. В данном случае рецептор узнает пептидный фрагмент внутриклеточного белка MAGE-A4, связанный с белком HLA-A*02 на поверхности опухолевой клетки. Дальше, как и в случае CAR-T, ТСR-T клетка активируется и уничтожает раковую.

В клиническом исследовании у 39% пациентов (44 человека, не ответивших на предыдущую химиотерапию) наблюдался ответ на терапию после однократной инъекции. На этом основании продукт получил условное одобрение: компания должна предоставить данные подтверждающего клинического исследования, а не то одобрение будет отозвано. Но пока что компания будет продавать продукт за $727 000. У тех, кто ответил на терапию, наблюдается долговременная выживаемость – 70% в течение двух лет.
Это уже второе одобрение клеточной терапии солидных опухолей за год: в феврале компания Iovance получила одобрение немодифицированных опухоль-инфильтрующих лимфоцитов по меланоме. Однако это первое одобрение модифицированных клеток, первое одобрение по саркоме более чем за 10 лет, и первое одобрение для Adaptimmune.

Мы инвестировали в ADAP несколько лет назад, но давно вышли из компании, не заработав: всё оказалось гораздо медленнее, чем мы ожидали. Путь к одобрению был непростым: приостановки исследований, уход ключевых сотрудников, разрыв коллаборации с Genentech и так далее. Даже хорошие новости не могли поднять стоимость акций, и сейчас компания стоит всего около $300M. Все равно, поздравим их с этой важной вехой и будем надеяться, что новый продукт будет полезен пациентам, а компания воспрянет и вырастет в цене, тем более что у нее в портфеле разработки по более распространенным ракам.

Падение Moderna

Moderna всё время на виду, поэтому напишу про их последний квартальный отчет. Акции упали после него на 25%, а это более $10 млрд. Что случилось? Компания снизила прогноз годовых продаж с $4 млрд до $3-$3,5. Основные причины – проигрыш конкуренции в Европе по ковидным вакцинам Пфайзеру и неясные перспективы вакцины против респираторного синцитиального вируса (RSV). RSV-вакцина Модерны удобнее в применении и, возможно, безопаснее, чем более традиционные вакцины конкурентов – GSK и Pfizer, однако ее эффективность пониже. При этом только на R&D компания тратит $4,5 млрд в год (при кэше в $9 млрд).

Вообще, Moderna – очень интересная и яркая компания. Это один из проектов бостонского фонда Flagship (c которым мы соинвестировали и поддерживаем отношения). Долгое время они разрабатывали противораковую вакцину и ряд других препаратов, но несмотря на $2 млрд проинвестированных денег к 2018 году не показали никаких особых клинических данных. В 2018 вышли на IPO, которое на тот момент стало крупнейшим в секторе биотеха, привлекли еще $500M.

В пандемию Moderna прогремела на весь мир, сумев очень быстро создать одну из двух самых эффективных вакцин. Рыночная стоимость компании перевалила за $150 млрд! Это как у бигфармы, при том, что у компании был один продукт на рынке! Сейчас компания стоит снова как в 2020-м. Я отдаю должное разработкам компании – они крутые и многообещающие, но совершенно точно не все из них реализуются, поэтому и до пандемии, и сейчас, и тем более в пандемию компания казалась нам переоцененной. Кроме того, СЕО Стефан Бансель любит проехаться на хайпе, о чем я уже писал.

Скандал с Sarepta

Только недавно я написал про скандал в FDA, связанный с одобрением генной терапии компании Sarepta, как сама компания влипла в еще один скандал.

На встрече пациентской ассоциации Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) мать одного из больных миодистрофией Дюшенна выступила с критикой компании, утверждая, что компания пользуется пациентами и при этом не предоставляет им достаточно данных для принятия решений, а также затягивает проведение подтверждающих клинических исследований. Ничего нового, критика звучала и раньше, но какова реакция! Sarepta связалась с PPMD и попросила удалить это видео с сайта, о чем PPMD уведомила выступавшую женщину. Женщина связалась с журналистом Адамом Фейерстейном, главой Stat News, и он провел расследование, выявившее, что Sarepta - спонсор PPMD. К сожалению, история на Stat News доступна только по подписке, вот тут есть бесплатный пересказ.

В итоге ролик посмотрело гораздо больше людей, чем хотелось Sarepta, и чем было бы без расследования - типичный эффект Стрейзанд. Sarepta уже давно и многие обвиняли в слишком активном проталкивании своих недостаточно эффективных препаратов, и мы теперь наглядно видим, что с этикой в компании действительно не всё в порядке.