벨라이트바이오(Belite Bio)는 경구 레티놀결합단백질4(RBP4) 길항제(antagonist)인 ‘틴라레반트(tinlarebant)’가 승인된 치료제가 없는 희귀 안구 유전질환에서 안구병변을 위약보다 35.7% 더 감소시킨 성공적인 임상3상 결과를 공개했습니다.

틴라레반트는 RBP4 길항제로 간에서 눈으로 레티놀(비타민A)을 운반하는 유일한 운반체 단백질인 RBP4를 감소 및 유지하는 기전입니다. 레티놀의 양을 조절함으로 인해 독성 부산물인 비스레티노이드(bisretinoids) 생성을 감소시키게 됩니다.

벨라이트는 내년 상반기에 틴라레반트의 승인신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획인데요. 참고로 중국(NMPA)과 영국(MHRA)에서는 이미 중간분석 결과에 기반해 틴라레반트의 허가신청이 접수된 상태입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27140

웨어러블 AI 진단 모니터링 기업 씨어스테크놀로지(Seers Technology)가 연속체온 모니터링 기술로 암 환자에게서 치료개입 시기를 앞당길 수 있다는 임상적 이점을 첫 확인한 연구결과를 도출했습니다.

씨어스는 갑작스러운 발열로 생명이 위급해질 수 있는 고위험군 환자를 대상으로 조기에 발열을 감지하는 웨어러블 AI 기술을 확인한 임상연구가 SCI(E)급 센서스(Sensors)에 게재됐네요.

씨어스테크놀로지 관계자는 “전 세계에서 매년 약 2000만 명의 신규 암환자가 발생하고 있다. 이번 연구는 치료후 예후관리가 중요한 암환자에게서 효과적이라는 것을 확인한 성과”라며 “이번 결과는 씨어스의 원격환자 모니터링 기술이 글로벌 시장에서 차별화된 경쟁력을 갖추고 있다는 것을 보여주는 지표가 될 것”이라고 말했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27163

의료 인공지능(AI) 기업 루닛(Lunit)이 스웨덴 카피오 세인트괴란 병원(Capio S:t Göran hospital)과 협업해 20만건의 유방암 검진데이터를 비교분석한 결과, 의사와 AI가 협업해 판독하는 것이 전문의 2인의 이중판독보다 더 효율적이라는 것을 확인했습니다.

유럽에서 유방암 검진 방식을 바꿀 가능성을 보여주는 연구결과네요.

루닛은 지난달 30일부터 4일(현지시간)까지 미국 시카고에서 열리는 북미영상의학회(RSNA 2025)에서 AI 의료영상 분석 솔루션 '루닛인사이트'를 활용한 연구결과 14건을 발표했습니다.

이번 학회의 주요연구 결과로, 루닛이 카린 뎀브로워(Karin Dembrower) 세인트괴란 병원 박사 연구팀과 진행한 연구결과가 구두발표됐습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27159

임백스(Imvax)가 자가유래(autologous) 암세포 백신으로 진행한 교모세포종(GBM) 임상2b상에서 1차종결점인 무진행생존기간(PFS)을 개선하는데 실패했습니다.

임백스는 30년 이상 신경외과의로 재직하며 교모세포종 치료제 개발을 연구해온 데이비드 앤드류스(David W. Andrews) 토마스제퍼슨대 교수가 지난 2015년 공동설립한 바이오텍입니다. 또한 로슈에 피인수된 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)에서 최고운영책임자(COO)로 재직했던 존 퓨리(John P. Furey)가 회사의 대표를 맡고 있습니다.

임백스는 암백신과 함께 IGF-1R 타깃 ASO와, 약물을 체내에 이식하는 기기를 같이 이용해 효과적으로 면역반응을 일으킬 수 있을 것으로 기대해왔습니다. 그러나 이번 임상2b상에서 표준치료제(SoC) 단독요법 대조군과 비교해 PFS를 개선하지 못하며 약물의 전망이 불투명해졌습니다.

다만 임백스는 이번 임상결과 PFS 개선에는 실패했으나, 2차종결점인 전체생존기간(OS) 평가에서 대조군 대비 수치적으로 6.3개월 높은 경향에 기반해 약물에 가능성이 있다고 해석하고 있습니다. 그러나 임백스는 PFS 데이터는 공개하지 않았으며, OS 그래프도 대조군과 뚜렷한 차이로 보기는 어려운 점 등 풀어야 할 일이 쉽지는 않을 것으로 보입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27157

#바이오스펙테이터 #전일(12/03, WED) #전체기사

▶ 리제네론, 테세라 ‘MGE 편집약물’ 계약금 1.5억弗 “베팅”
https://www.biospectator.com/news/view/27137

▶ SK바이오팜, 獨기업과 "3번째" 악티늄-225 공급계약
https://www.biospectator.com/news/view/27156

▶ GC녹십자, ‘헌터라제ICV’ 러시아 시판 “첫 투여”
https://www.biospectator.com/news/view/27158

▶ '셀트리온, ’옴리클로’ 300mg PFS제형 "美승인 추가"
https://www.biospectator.com/news/view/27162

▶ 벨라이트, 'RBP4 길항제' 희귀안구질환 “3상 성공”
https://www.biospectator.com/news/view/27140

▶ 툴젠, 식물 'CRISPR RNP' 유럽특허 "방어 성공"
https://www.biospectator.com/news/view/27160

▶ 루닛, '의사-AI' 유방암 20만건 검진서 "가장 효율적"
https://www.biospectator.com/news/view/27159

▶ JW중외, 통풍 ‘hURAT1 저해제’ 美 용도특허 "등록"
https://www.biospectator.com/news/view/27161

▶ 씨어스, '씽크' 암환자 발열 조기감지 "유효성 첫 검증"
https://www.biospectator.com/news/view/27163

▶ 임백스, ‘암세포 백신’ 교모세포종 2b상 “PFS 실패”
https://www.biospectator.com/news/view/27157

#바이오스펙테이터 #전일(12/03, WED) #전체기사

자눅스테라퓨틱스(Janux Therapeutics)가 1년만에 마스킹(masking) T세포 인게이저(TCE) 후보물질의 임상1a상 데이터를 업데이트했고, 이전과는 다른 실망스러운 결과에 주가가 반토막 났습니다.

자눅스는 mCRPC 임상1상에서 마스킹 기술을 적용한 PSMAxCD3 이중항체 ‘JANX007’를 2mg 용량 이상 투여시 ORR 30%를 업데이트했고, 바로 앞서 지난해 12월 8명 환자에게서 관찰했던 ORR 50%보다 크게 감소한 수치입니다.

그동안 글로벌에서 종양에서만 선택적으로 약물을 활성화시키는 마스킹 접근법이 실패를 거듭하는 가운데, 자눅스는 지난해 2월부터 긍정적인 결과를 업데이트하며 기대감을 끌어올렸고, 이번 임상 결과 바로 직전까지 시가총액은 20억달러 수준이었습니다.

그러나 이번에 추가로 공개한 ORR 30%라는 수치는 미확정 반응(unconfirmed response)을 포함한다는 어구만 있었을 뿐, 몇 명인지나 용량에 대한 정보는 빠져 있었다. 명쾌하지 않은 설명에, 추가로 전체용량군 기준으로 rPFS이 7.3개월로 도출되면서 경쟁 T세포 인게이저와 별반 차이가 없는 결과가 도출됐네요.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27154

에이비엘바이오(ABL Bio)가 오는 10일부터 12일(현지시간)까지 영국 런던에서 개최되는 유럽종양학회 면역종양학회(ESMO IO 2025)에서 임상1상을 진행하고 있는 PD-L1x4-1BB 이중항체 ‘라지스토믹(ragistomig, ABL503)’의 새로운 용량용법에 대한 중간결과를 발표하네요.

기존 2주간격으로 6주간격으로 늘리면서 안전성을 개선하면서, 효능은 유지하는 전략입니다.

에이비엘바이오는 ABL503의 후속 임상전략은 병용요법으로 확장하는 것에 집중하고 있습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27177

프로테고 바이오파마(Protego Biopharma)가 시리즈B로 1억3000만달러를 유치했습니다. 프로테고는 아밀로이드증을 일으키는 잘못 접힌(misfolded) 단백질을 타깃해 응집을 막아 질병을 치료하는 약물을 개발하고 있습니다.

이번 투자는 노바티스 벤처펀드(Novartis Venture Fund)와 포비온(Forbion)이 공동으로 리드했으며 미국 스크립스연구소(Scripps Research), 오메가펀드(Omega Funds) 등 10개 회사가 참여했습니다.

특히 프로테고는 화이자(Pfizer)의 아밀로이드증 블록버스터 치료제인 ‘타파미디스(tafamidis)’를 개발한, 제프리 켈리(Jeffery W. Kelly) 스크립스연구소 교수와 리샤르 라바우디니에르(Richard Labaudinière) 박사가 공동설립한 바이오텍입니다.

프로테고는 타파미디스와 유사한 작용기전으로, 이번에는 아밀로이드증 중 가장 일반적인 질환으로 알려진 AL아밀로이드증 치료제 개발을 시도하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27155

미국 식품의약국(FDA)은 약물평가연구센터(CDER) 소장 대행으로 트레이시 베스 회그(Tracy Beth Høeg) 의학박사를 임명했다고 밝혔네요.

앞서 지난달 11일 리처드 파즈더(Richard Pazdur) CDER 소장을 새로 임명한 이후, 3주만인 지난 2일 파즈더 소장이 사임의사를 밝힌 것으로 알려졌습니다.

전격 사임한 파즈더 소장은 FDA에서 26년 이상의 근무 경력이 있는 인물로, 특히 FDA 종양학센터(OCE) 책임자로 중요한 역할을 했는데요. 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 임명 당시 파즈더 소장을 ‘진정한 규제 혁신가(true regulatory innovator)’라고 높게 평가했지만, 업계에 따르면 국가 우선 바우처(CNPV) 시범 프로그램 등과 관련해, 마카리 국장과 파즈더 소장의 의견이 엇갈렸다고 합니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27172

#바이오스펙테이터 #전일(12/04, THU) #전체기사

▶ 자눅스 "현실 직면?", 'masking TCE' ORR 30%로 "급감"
https://www.biospectator.com/news/view/27154

▶ Vetter파마, 리더십 변화..오토 매니징디렉터 "퇴임”
https://www.biospectator.com/news/view/26894

▶ 셀트리온, 'cMET ADC' 폐암 FDA "패스트트랙 지정"
https://www.biospectator.com/news/view/27170

▶ 쿼드메디슨, 일반청약 경쟁률 607.38대 1 기록
https://www.biospectator.com/news/view/27173

▶ 에임드바이오, 상장 첫날 2.8조 출발..300% 급등
https://www.biospectator.com/news/view/27176

▶ 지노믹트리, 英EDX와 ‘대장암 진단’ 공급계약
https://www.biospectator.com/news/view/27175

▶ 에이비엘, 'PD-L1x4-1BB' 투여간격 2→6주 "효능 유지"
https://www.biospectator.com/news/view/27177

▶ 다임바이오, 'TAS2R GPCR' 파킨슨병 "KDDF 과제선정"
https://www.biospectator.com/news/view/27178

▶ 리가켐, 'HER2 ADC' 식도암 1상 "ASCO GI 업데이트"
https://www.biospectator.com/news/view/27179

▶ 프로테고, 시리즈B 1.3억弗..“新접근” AL아밀로이드증 임상
https://www.biospectator.com/news/view/27155

▶ FDA, "또 사임" CDER 소장 대행에 '회그 박사' 임명
https://www.biospectator.com/news/view/27172

▶ 셀비온, ‘225Ac-RPT’ 전립선암 비임상 “KDDF 과제선정”
https://www.biospectator.com/news/view/27174

▶ SK바이오팜, 최윤정 전략본부장 선임
https://www.biospectator.com/news/view/27180

▶ 코어라인, 북미영상의학회서 '고도화 흉부AI' 공개
https://www.biospectator.com/news/view/27181

▶ 광동제약, 대표이사에 박상영 사장 신규 선임
https://www.biospectator.com/news/view/27182

▶ 이엔셀, 225억 규모 CB 발행 결정
https://www.biospectator.com/news/view/27183

▶ 파로스아이바이오, 190억 규모 CB 발행 결정
https://www.biospectator.com/news/view/27184

▶ [인사]SK바이오사언스, 임원승진 인사
https://www.biospectator.com/news/view/27187

#바이오스펙테이터 #전일(12/04, THU) #전체기사

카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)가 끝내 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제로 진행한 임상3상에서 골격근과 심장기능을 모두 개선한 긍정적인 데이터를 도출했습니다.

카프리코는 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데이터 근거부족 등을 이유로 승인을 거절당한 이후 이번에 임상3상에 성공하면서 다시금 투자자들의 기대를 끌어올리고 있습니다. 이번 결과 발표 이후 카프리코의 주가는 300% 이상 폭등했습니다.

카프리코는 심구체유래세포(CDC)인 ‘데라미오셀(deramiocel, CAP-1002)’로 DMD 치료제 개발을 시도해오고 있으며, 임상에 돌입한지 10여년만에 DMD에서 첫 세포치료제의 시판허가 가능성에 가까이 다가가고 있습니다.

카프리코는 데라미오셀로 진행한 이번 임상3상에서 1차종결점인 골격근기능 약화를 위약군과 비교해 54% 늦췄으며, 핵심 2차종결점인 심장기능도 91% 개선했습니다. 업계에서도 이번 결과가 기대이상의 데이터로 평가하고 있으며, 카프리코는 데라미오셀의 시판허가 가능성에 자신감을 내비쳤습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27168

한미약품이 비만과 노화의 공통 병리기전을 기반으로, 그다음 R&D 키워드를 항노화(anti-aging)와 역노화(reverse-aging)로 설정했습니다.

한미약품 R&D 센터는 서울 송파구 방이동 본사 인근에 신축한 한미C&C 스퀘어에서 ‘한미비전데이(Hanmi Vision Day)’에서 ‘고령화 미래를 설계한다(Shaping the Future of Aging)’라는 비전을 주제로 2030 성장전략을 발표했습니다.

최인영 한미약품 R&D센터장(전무)는 GLP-1 약물이 비만 치료를 넘어 염증, 신경염증 감소를 통해 노화를 지연시킬 수 있다는 최근 연구흐름을 소개하며, “한미약품은 항암제 신약 개발뿐 아니라, 비만을 세분화한 맞춤형 치료제 개발에 집중하는 동시에 항노화 연구까지 폭넓게 확장해 나갈 것”이라고 말했습니다.

한미약품은 국내를 넘어, 글로벌 탑티어(top-tier) 제약사로 도약하겠다는 목표도 내세웠습니다. 구체적인 수치로 오는 2030년 국내 매출 1조9000억원, 해외매출 1조원 등 총 2조9000억원의 목표 매출 달성을 내걸었네요.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27185

미국 머크(MSD)가 독일에서 PD-1 블록버스터 ‘키트루다’ 피하투여(SC) 제형의 판매금지 조치를 받으면서, 할로자임(Halozyme)과의 특허싸움이 표면위로 떠올랐습니다.

할로자임은 4일(현지시간) 독일법원으로부터 머크가 독일에서 키트루다SC를 유통 및 판매하는 것을 금지하는 가처분(preliminary injunction) 신청을 인용했다고 밝혔습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27193