메지온 : 폰탄환자를 위한 유일한 치료제

메지온 : 시총 11,243억 (2023.12.28 기준)


0. 서론

-바이오투자는 회사가 어렵고 다양한 파이프라인을 가진 회사의 경우 분석할 것도 많음. 그리고 경쟁약물이 이미 있어서 경쟁사도 봐야하고 대표이사나 대주주의 행동이 주주친화 적이지 않은 경우가 많음
-반면 메지온은 파이프라인이 간단하고 이해하기도 상대적으로 쉬우며 경쟁약물도 없어서 성공가능성과 추후 현금흐름을 생각해보고 투자하기 좋다는 장점이 있음. 또한 주기적으로 주주간담회를 개최하고 있음
-과거 NDA철회이슈로 현재 메지온을 커버하는 애널리스트도 없음. 탐방보고서도 없음. 그것은 그만큼 시장에 알려질 요소가 많다는 의미이기도 함


1. 폰탄수술이란?

- 사람은 2심방 2심실을 가지고 있음. 하지만 선천적 
심장기형으로 인해단심실로 태어나는 태아가 있음. 이럴경우 우심실이 전신을 순환한피를 폐로 보내주는 폐순환 역할을 못함
-새로운 공기를 흡입한 폐로 피가 다시 흘러들어가 
산소를 받아야 하는데 이런 폐순환 역할을 못하기 때문에 이런 폐순환을 위해서전신을 순환한 피를 바로 폐로 보내주게끔 혈관을 이어주는 수술을 폰탄수술 이라고 함
-하지만 폰탄수술을 해도 12~18세가 되면 더 커진 
신체에 더 큰 운동을해서 혈액과 산소가 더 많이 필요하지만 폰탄수술을 한 환자는 정상인대비 기능이 축소되었기 때문에 심장 합병증에 노출이 됨. 
안타깝게도 대부분의 환자는 40대에 사망함. 
대표적인 합병증이 간이 지속적으로 데미지를 입게되어 간경화나 간암이 발생하고, 여러가지 합병증으로 고생하며 살아가야함.
마땅한 치료제도 없이 남들보다 기대수명이 낮다는걸 숙명으로 받아들이고 평생을 살아가는것임


2. 유데나필이란

-메지온은 2002년 동아제약에서 분사되어 나오면서 발기부전치료제 자이데나를 인수했음. 발기부전 치료 기전은 혈관 확장이었는데 폰탄환자들에게 폐와 심장의 주요 혈관 확장 기전이 필요했기 때문에 2014년부터 미국 NIH(미국 국립보건원)의 권유로 폰탄 치료제로 개발시작
-혹자는 왜 비아그나라 시알리스는 개발 안하고 있냐라고 
묻는데 그 회사들은 국립보건원이 메지온에 개발제의를 할 
당시 특허만료가 가까운 상태였고 모회사가 큰 회사였기 때문에 시장규모가 비교적 
작은 시장에 긴 시간과 비용을 들여서 개발할 필요가 없었음. 반면 유데나필은 특허가 오래 남아있었고 메지온이란 회사입장에선 폰탄시장이 매우 큰 시장이기때문에 매력적으로 다가왔을것. 그래서 미국국립보건원의 제의를 받고 해보기로 의사결정을 한것
-임상시작할때 미국국립보건원이 미국 심장학회랑 
환우회 다 연결 도와줬고NDA철회할때도 FDA랑 회의하면서 기존 디자인의 문제점 같이 지적해 줬고 여러가지로 압력은 아니지만 옆에서 많이 도와준 단체였음. 결국유데나필은 미국국립보건원이 원하는 약물이고 FDA도 원하는 약물이었기 때문에 p밸류가 0.1이라는 수치로 조정되는 기막힌 일이 생김
-참고로 존슨앤존슨도 폰탄치료제 개발하다가 
포기했는데 임상환자를 못구해서 포기했음. 그만큼 미국국립보건원의 역할이 컸는데 메지온은 미국국립보건원이 도와주고 있음


3. 임상3A상

- 21년 5월 26일 임상시작. 400명 환자모집에 2년기간 소요
- 6개월의 임상과 3개월의 임상보고서 작성으로 22년 
3월 까지 갔으나 NDA 철회함
-철회이유는 P밸류가 0.09로 통계적 유의성이 인정되는 0.05를 충족하지 못함
-철회는 FDA가 권유한 사항인데 슈퍼폰탄을 제외하고 다시 해보자는 제안을 했고 그걸 받아들인것임. 
슈퍼폰탄을 제외하면 P밸류 0.023으로 성공한 것으로 볼수있음
-철회와 거절의 차이는 기존임상 데이터를 쓸수 있느냐 없느냐의 차이인데 철회를 함으로써  기존데이터 사용가능해 임상비용과 시간절약 가능


4. 임상3B 성공가능성이 높은 이유

(1) 임상3A를 통해 확보한 데이터를 통해 슈퍼폰탄 제외 3B에서 가장 적합한 대상자를 빠르게 탐색 가능
(2) P밸류 0.1값은 매우 좋은 조건
(3) 중간에 임상디자인 변경가능한 AD방식의 임상(Adaptive design)으로 중간지표보고 디자인 변경까지 가능
(4) 그동안의 임상실험으로 유데나필의 안정성이 확인되었기 때문에 환자모집이 쉬움. 확보한 환자풀이 
2000여명 되고 여기서 400명 고르기임
(5) 메지온이 임상직접 하는게아니라 IQVIA가 대신해줌


5. 성공시 업사이드

-미국내 12~18세 폰탄환자는 2만~2만5천명 정도이고 
약가는 5~15만달러예상하고 있음. 시장만 2조~3조 
되는 시장이고 OPM 50% 이상일것
-또한 아이큐비아는 메지온의 유데나필 성공시 1년차에 매출 4억달러로 시작 점차 증가하여 14년차에 24억달러로 추정하고 있음. 매년 메지온에 발생하는 현금흐름만 수천억원이 될 것으로 국내 어떤 바이오텍의 업사이드와 비교해도 탑 수준임
-과거 노무라가 커버한적이 있는데 임상성공확률 88%에 목표시총 3.4조원을 제시한바 있음. 현시점 메지온은 P밸류 0.1이라는 강력한 임상통과 조건을 가지고 있기때문에 확률은 더 올라왔고 BRV벤처스로 자금력과 글로벌 네트워크까지 갖춘 회사가 되었음. 성공시 업사이드는 상당할것으로 생각함

이재명 부산 방문 중 피습

금투세 폐지도 좋지만
대통령이 처음으로 상법 개정까지 언급했네요.
이게 진짜 큰 겁니다.
보수당 쪽에서는 늘 기업인 편을 들어왔는데
그 기조가 바뀔 수 있는 것이기에 그렇습니다.

민주당 발의(이용우, 박주민 의원)
+한동훈 (당시) 법무부 장관 긍정 검토
+윤석열 대통령 긍정 검토

= 앞으로는 국장에서 매매가 아니라
투자를 해도 된다는 겁니다 ㅠㅠ

(기사 내용 중)
대통령실 관계자는 “상법이 소액 주주 등 ‘주주의 비례적 이익’에 충실할 수 있도록 개정돼야 한다는 방향성을 언급한 것”이라며 “구체적인 개정안은 추후 검토될 것”이라고 설명했다.

https://www.hankyung.com/article/202401025820i