LanceBio Ventures – Telegram
LanceBio Ventures
2.58K subscribers
161 photos
12 videos
3 files
198 links
💊 Инвестиции в крутейшие лекарства

📈 Сотрудничество: @ilyayasny
Download Telegram
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
Инженерия тРНК

Еще одна необычная компания с Jefferies — Alltrna. Компания фонда Flagship, одна из немногих в мире, занимающихся модификацией тРНК.

Их первый продукт — тРНК, которая читает стоп-кодон и вместо завершения синтеза белка вставляет аминокислоту. Многие болезни (например, фенилкетонурия) обусловлены как раз мутацией, приводящей к появлению в последовательности мРНК стоп-кодона и синтезу усеченных нефункциональных белков. То есть существует потенциал с помощью одного продукта создать лекарство сразу от многих болезней.

Компания в скором времени собирается в клинику (это будет так называемый basket trial, то есть сразу по нескольким показаниям), а там и IPO не за горами. Будем следить.

Интересно, что в научном совете компании — профессор Массачусетского университета, выпускница МГУ Анастасия Хворова. Она защитила диссертацию в Институте биохимии А.Н.Баха, который был у меня на защите ведущей организацией.
👍10🔥5🤔1
Научный обман

Как доверять научным статьям? Недавнее исследование показало, что доля статьей с фродом (намеренное введение в заблуждение, подделка данных) доходит до 14% даже в достаточно респектабельных журналах! Фрод — огромная проблема, он приводит к излишней трате ресурсов и к подрыву доверия к научному знанию вообще.

Интересный пост рассматривает эту проблему на примере с недавними скандалами в области изучения болезни Альцгеймера. Это сотни статей в самых высокоранговых журналах: Cell, Science, Nature, The Journal of Neuroscience и так далее. В посте перечислены шесть ученых, уличённых в подделке картинок, лабораторных записей и итоговых данных. Поразительный факт — большинство этих ученых продолжают заниматься научной деятельностью, возглавлять лаборатории и сохранять профессорские должности.

Одна из историй подделок — про популярный в России препарат из головного мозга свиньи церебролизин. В РФ входит в список ЖНВЛП и закупается на сотни миллионов бюджетных рублей для "лечения" мозговых нарушений.
🤬13🤯52😢2👌1
Длинная интересная статья про историю и текущее состояние CAR-T в аутоиммунных заболеваниях. Пока результаты потрясающие: десятки пролеченных пациентов, некоторые уже несколько лет как вылечились от системной красной волчанки, то есть буквально могут вести нормальную жизнь без лекарств. А ведь с этой болезнью люди обречены пожизненно принимать все более серьёзную иммуносупрессорную терапию. И — ни одного случая тяжёлых нежелательных явлений, характерных для CAR-T, типа цитокинового шторма.

Однако несколько пациентов все же рецидивировали, и повторное введение им не помогло. Сколько будет таких при расширении клинических исследований? Ведь для первых попыток пациентов тщательно отбирали.

Другой вопрос: как быть со стоимостью производства, которая составляет больше $200K? Ведь таких пациентов раз в сто больше, чем раковых. Сработают ли здесь донорские клетки? Все это мы узнаем в ближайшие пару лет. Какое потрясающее время для биофармы!
👍15🔥621👏1
Научные прорывы — 2024

Журнал Science объявил о научных прорывах 2024 года. Первые два прорыва — по нашему профилю, и об обоих я писал. Это, во-первых, лекарство для профилактики ВИЧ, которое вводится раз в полгода и обеспечивает защиту на уровне 96-100% по сравнению со стандартной профилактикой. Кстати, интересно, нужно ли повторять старые посты для тех, кто их пропустил? Сделаю-ка первый опрос.

Во-вторых — клетки CAR-T для лечения аутоиммунных заболеваний. Про них я писал много раз, и мы очень внимательно следим за компаниями в этой области. Впрочем, в отличие от ВИЧ-профилактики, им потребуется еще несколько лет, чтобы доказать свою эффективность и безопасность.

Наступает время подводить итоги года, так что подписывайтесь и не переключайтесь.
👍144❤‍🔥2🔥1
Редактирование генома

Жутко интересная тема, потому что позволяет проводить точечные манипуляции с геномом, в отличие от более традиционной генной терапии, когда вирусные векторы неизбирательно встраивают последовательности в геном.

Мы начали следить за ней больше 10 лет назад, когда эти компании были частными. В 2016 Editas, Intellia, CRISPR вышли на IPO, в 2018 Доудна и Шарпантье получили Нобеля, а в 2023 состоялось первое одобрение CRISPR. Но не всё так гладко: с нашей, инвесторской, точки зрения эти компании одно время были сильно переоценены, а успеха удалось добиться только CRISPR (да и то если считать успехом 2х за 8 лет).

Editas только что опять сделалась доклинической, закрыв лидерную программу по серповидноклеточной анемии. При том, что данные были очень и очень неплохие.

Появились новые компании: Beam, Prime и др., но всем им еще предстоит убедить рынок в своей ценности. Я не сомневаюсь, что для них придет время, но пока мы смотрим на них осторожно.

В комментах — несколько полезных таблиц.
👍12👌3🔥1
Ландшафт мРНК-компаний

Красивая картинка с компаниями, которые разрабатывают мРНК-препараты. Тут вам и вакцины, и генная терапия, и многое другое. Огромный толчок всей области дал успех Модерны с вакциной от ковида. мРНК-терапии — на острие науки и в центре внимания, с ними связано много надежд, но оправдаются не все! Так что следим за этой областью, не спуская глаз.
🔥11👌7❤‍🔥5👍2
Как быстро препарат становится блокбастером?

Скорее всего, уже в первый год после одобрения становится понятно, оправдает препарат блокбастерные ожидания или нет.

Среднее время до достижения продаж для лекарств, вышедших на рынок после 2014:
В $1 млрд: 3 года
В $5 млрд: 5,5 лет
В $10 млрд: 6,6 лет

Мне интересно было бы также посмотреть статистику продуктов, которым прочили блокбастерный статус, а они его не оправдали, и проанализировать причины. Первым в голову приходит адуканумаб, ну здесь всё понятно, я это уже много раз разбирал. Perplexity привел еще несколько примеров: канакинумаб, которому прогнозировали расширение показаний, Verdiperstat по боковому амиотрофическому склерозу (история, похожая на Amylyx) и Vioxx (rofecoxib), противовоспалительное, которое пришлось вывести с рынка, потому что он повышал сердечно-сосудистые риски.
🔥6👍2😁1👌1
Поздравляю, Mesoblast!

Первое одобрение мезенхимальных стволовых клеток (МСК) в США!

Австралийская компания Mesoblast — старый знакомый со сложной судьбой. Препарат донорских клеток из костного мозга был разработан компанией Osiris Therapeutics, которая зарегистрировала его в Новой Зеландии (2011) и Канаде (2010), а затем продукт был продан Mesoblast, продолжившей разработку и зарегистрировавшей продукт в Японии (2015).

Применяется он по показанию "рефрактерная к стероидам реакция трансплантат против хозяина (rGVHD)" у детей. Это осложнение после пересадки органов, которое встречается у нескольких тысяч детей в мире в год.

В США компания дважды (!) получала отказ FDA, несмотря на положительную рекомендацию независимого комитета — вопросы вызывала как эффективность, так и процесс контроля производства. И вот, наконец, долгожданное одобрение. Правда, рынок в США всего 400-500 пациентов в год (максимум), и мне не очень понятно, как компания может стоить больше $2B, при том, что продажи у нее мизерные. Но с регуляторной точки зрения прецедент важный.
👍6🎉5❤‍🔥3
Вот что значит показать результаты хуже, чем ожидал рынок. Снижение массы на 23% через 68 недель уже не устраивает, надо было не менее 25%.

Это вышли результаты по Cagrisema — комбинации семаглутида с агонистом амилина. Кстати, не знаю, почему были такие ожидания, он не казался лидером.

Минус 100 миллиардов долларов капитализации — и вот уже Novo Nordisk стоит меньше, чем ВВП Дании!

Так и упадет ниже LVMH, глядишь.
😱8😁3😢2🤷‍♀1
Провал Vertex

Очень жаль, но новый неопиодный анальгетик компании Vertex не показал эффективности в одном из показаний (невралгия седалищного нерва). Я внимательно следил за этой разработкой и тут рассказывал о ней подробнее. К сожалению, она все меньше оправдывает ожидания. А анальгетики с эффективностью как у опиатов, но без их нежелательных явлений ой как нужны!

Отдельного внимания заслуживает представление результатов компанией. Называть "активным" препарат, чья эффективность никак не отличалась от плацебо — это натягивание совы на глобус, не ожидал такого от Vertex. И последующий data torturing c выделением группы пациентов, у которых препарат эффективен. Компания собирается проводить с ним фазу 3. Ну, удачи, хотя я уверен в провале.
😢11👍31😁1
Know thy cells

Просто красивая (хотя и безумно упрощенная) картинка. У меня когда-то была футболка от этой компании с надписью know thy cells и иммунными клетками. Это игра слов c выражением Know thyself — "познай себя", высеченным над входом в храм Аполлона в Дельфах.
👍17🔥106
Одобрен первый препарат по сонному апноэ

И это... конечно, тирзепатид! Обструктивное сонное апноэ — тяжелое осложнение ожирения, которое сопровождается храпом, нарушением сна и лежит в основе таких последствий, как артериальная гипертензия и рост сердечно-сосудистых рисков. Основной метод его лечения — CPAP (Continuous Positive Airway Pressure), то есть аппарат, который через маску нагнетает воздух в дыхательные пути под давлением и за счет этого устраняет апноэ.

Как пишет сомнолог Александр Мельников, «метод очень эффективный, но не самый комфортный, связанный с определенными психологическими проблемами — и в результате с невысокой комплаентностью, то есть многие пациенты предпочитают храпеть, задыхаться, не высыпаться — но не привязывать себя к аппарату. Не самое дальновидное поведение, но, увы, широко распространенное».

В клиническом исследовании тирзепатида в течение года на людях с ожирением почти у половины участников показатели дыхания во сне стали такими же, как у здоровых людей! Индекс апноэ-гипопноэ, характеризующий степень тяжести апноэ сна, снизился в среднем вдвое — и на фоне CPAP, и без (в контроле почти не изменился). Конечно, как и в других исследованиях, наблюдались нежелательные явления со стороны ЖКТ, и пока неизвестно соотношение пользы и риска при долговременном применении, а также насколько препарат сможет заменить CPAP, но это всё равно впечатляющие результаты — ни один лекарственный препарат раньше такого не добивался
13👍9
Прогноз банка Jefferies на 2025

📈Аналитики банка ожидают общего роста акций компаний малого и среднего биотеха в 2025 году. Основания следующие:
- снижение ставки федерального резерва;
- они видят низкий риск того, что RFK посеет хаос в FDA. Наоборот, ожидают RFK Rally, когда (если) рынок увидит, что не так страшен черт, как его малюют. В любом случае, даже нынешняя риторика затрагивает вакцинные компании (в которые мы и так не инвестируем), а риск сокращения бюджета минимален (так как он вряд ли пройдет конгресс). Назначение Марти Макари главой FDA не так плохо, как могло бы быть;
- IPO будут постепенно восстанавливаться по мере роста доступности капитала;
- "дерегуляция" FTC, которая должна подстегнуть M&A — см. очередную картинку о потере патентной защиты блокбастеров бигфармы. В комментах также картинка про прогнозы блокбастерных продаж среднего биотеха.

🎁Предпраздничный подарок — пришлю сам отчет, пишите в личку. И давайте обсудим инвестирование в наш портфель публичных компаний — самое время!
👍71
1000!

Вчера вечером вдруг получил рождественский подарок — число подписчиков перевалило за тысячу! Я очень благодарен всем, кто меня читает, комментирует и репостит: это очень приятно и полезно.

Начиная канал в апреле этого года, я и не ожидал достичь таких результатов к новому году, при том что никак специально его не раскручивал.

Скоро будут итоги года, а для новых (да и старых) подписчиков я сделаю каталог постов (коих больше ста).
🔥2914👍8👌1🤝1
«Обличая порок стяжательства»

Заголовок вовсе не про жадную бигфарму, а про болезни лизосомального накопления. Для тех, у кого много времени перед Новым годом (ха-ха) — лонгрид от Биомолекулы, я редактор. Ну или отложите на каникулы.

Мы этих болезней касались и в начале 2010-х, когда помогали разрабатывать биосимиляр Церезима, и потом, рассматривая компании для инвестирования. Так что Amicus (FOLD), Orchard и другие компании, упоминаемые в тексте, нам как родные. К сожалению, успехов не так много, но они есть. Одобрена первая генная терапия, много идей в области биопрепаратов и малых молекул. Но и провалов полно, то есть места для инноваций ещё много.
👍11🔥5👌2
Одобрения FDA — 2024

Работаю над большой статьёй с новостями биофармы за 2024 год, а пока спойлер: статистика по одобрениям новых лекарств в FDA. Всего было одобрено 58 новых препаратов (против 69 в прошлом году), из них целых семь – продукты генной и клеточной терапии! Причем почти все они стали важной вехой в развитии этой передовой отрасли. Интересно разнообразие областей, хотя онкология лидирует (в прошлом году было всего 16%).

Половина одобрений — по орфанным (редким) показаниям, 57% препаратов — первые в классе, то есть с совсем новым механизмом действия (в прошлом году их было всего треть) и впервые так много препаратов подано на одобрение малыми биофармацевтическими компаниями — целых 69%!

Низкомолекулярные вещества не сдают своих позиций: хоть многие и воспринимают эту модальность как «немодную», но больше половины новых лекарств — малые молекулы, и они продолжают приносить огромную пользу пациентам.

По запросу вышлю свою Excel-таблицу с одобренными препаратами.
❤‍🔥13🔥7👍54
Насколько концентрированы доходы бигфармы?

После поста об активности бигфармы в M&A у коллеги возник вопрос: насколько у представителей бигфармы диверсифицированы доходы от препаратов? Мне показалось интересным привлечь к ответу ИИ, и это первый опыт, когда я остался доволен результатом: Perplexity сделал мне табличку с продажами top5 препаратов для top10 бигфарм за 2023 год с указанием терапевтических областей (у таблички, правда, съехало форматирование прямо в чате Perplexity, но это удалось поправить автозаменой в Word). Потом в Excel удалось построить вот такой график (больше всего времени ушло на поиск того, как изменить ширину столбцов).

Вывод можно сделать такой: Merck, AbbVie и J&J очень зависят от одного продукта, Eli Lilly и Novo Nordisk — от одной области (и мы все знаем, от какой), у остальных портфель более диверсифицирован.

Сами данные я не проверял, но на первый взгляд больших косяков нет. Если кому нужно - пишите, табличку вышлю в личные сообщения.
👍10👌3🔥1
Где лежат интересы фармы?

А вот еще одна полезная табличка: у какой фармы есть присутствие в самых модных областях и как оно получено — с помощью внутреннего R&D, M&A или партнерства.

J&J, AstraZeneca и Roche тут в лидерах. Кстати, давно мне попадался график "инновационности" фармы, из которого следовало, что J&J самая инновационная. Если интересно скажите, найду, выложу в комменты.
🔥21👌732