#바이오스펙테이터 #전일(12/09, TUE) #전체기사

▶ AZ, ‘BCMA/CD19 CAR-T’ MM 초기임상 “ORR 95.7%”
https://www.biospectator.com/news/view/27204

▶ AZ, "또" 뉴리뮨서 ‘섬유질제거’ 항체 "7.8억弗 L/I"
https://www.biospectator.com/news/view/27191

▶ 셀트리온, 송도 DP공장 공정률 55% 돌파 "순항"
https://www.biospectator.com/news/view/27222

▶ 아이진, 유상증자 배정 완료..“226억 자금 확보"
https://www.biospectator.com/news/view/27225

▶ 노보메디슨, 한미서 L/I '포셀티닙‘ 병용 2상 ”ASH 발표“
https://www.biospectator.com/news/view/27215

▶ SK바팜, '세노바메이트·솔리암페톨' 中 시판허가
https://www.biospectator.com/news/view/27227

▶ BMS, CD19 CAR-T ‘브레얀지’ MZL 라벨도 “美 승인”
https://www.biospectator.com/news/view/27205

▶ [기고]CDMO 특별법, K-BIO 공급망 "글로벌 도약기반"
https://www.biospectator.com/news/view/27229

▶ HLB 베리스모, ‘CD19 CAR-T’ 전임상 “ASH 발표”
https://www.biospectator.com/news/view/27221

▶ 에스티팜, 진드기 SFTS ‘mRNA 백신’ 공동개발 참여
https://www.biospectator.com/news/view/27230

#바이오스펙테이터 #전일(12/09, TUE) #전체기사

웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)는 자사의 INHBE(inhibin subunit βE) 타깃 siRNA인 ‘WVE-007’를 단회투여했을 때 3개월차에 체지방(total body fat)을 4.5% 감소시킨 초기임상 결과를 공개했네요.

특히 웨이브에 따르면 WVE-007는 기존 비만 경쟁약물들과 달리 근육량을 개선시키며, 고질적인 문제였던 근육이 함께 소실되는 문제를 해결할 잠재력을 나타냈습니다.

웨이브는 내년 1분기와 2분기에 WVE-007의 해당 긍정적인 3개월차 데이터를 나타낸 용량의 6개월차 데이터를 비롯해, 추가 고용량군의 업데이트 결과가 도출될 것으로 예상합니다. 웨이브는 체중감량을 목표로 WVE-007의 단독요법 및 GLP-1 등의 인크레틴(incretin) 계열 약물과의 병용요법을 평가하는 임상2상을 계획하고 있습니다.

이같은 소식으로 웨이브 주가는 당일 147.26%까지 급등했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27219

화이자가 팽팽했던 멧세라(Metsera) 인수전을 끝내자마자, 예고대로 경구용 저분자화합물(small molecule) GLP-1 약물을 계약금 1억5000만달러를 주고 사들였습니다.

사실상 비만 영역에서 화이자의 오랜 관심사이자 야망은 저분자화합물 GLP-1 수용체 작용제(agonist)였고, CFO는 지난달 19일 제프리스컨퍼런스에서 “월간 투여용법(monthly dosage)에서 매우 차별화된 기회를 봤고, 좋은 내약성과 제한적인 부작용을 보였다”면서도, "여전히 경구용 저분자화합물 GLP-1 약물을 찾고 있고, 중국지역을 들여다보고 있다"고 말했습니다.

화이자는 곧바로 움직였고 9일(현지시간) 포순파마슈티컬(Shanghai Fosun Pharmaceutical) 자회사인 야오파마(YaoPharm)로부터 GLP-1 저분자화합물 ‘YP05002’의 글로벌 독점권을 라이선스인했네요. 호주 임상1상을 진행하고 있는 에셋입니다.

이번 딜을 체결하며 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 화이자 최고과학책임자(CSO)는 “심장대사 질환은 전략적 우선순위”라며 “사업개발의 핵심 동력이 될 것”이라고 말했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27233

인제니아 테라퓨틱스(INGENIA Therapeutics)가 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성평가를 통과했네요. 인제니아는 내년 여름 코스닥 상장을 목표로 예비심사청구 등 후속절차에 들어갑니다.

인제니아는 한상열(Sangyeul Han) 대표가 지난 2018년 설립한 미국 보스턴 소재 바이오텍으로, Tie2 생물학에 포커스해 2개의 임상단계 에셋을 보유하고 있습니다.

리드 프로그램은 Tie2xVEGF 이중항체 ‘IGT-427’로, 페길화(PEGylation)를 통해 반감기를 늘린 형태의 약물로, 모자이크바이오사이언스(Mosaic Biosciences)와 지난 2020년 파트너십을 체결해 개발했습니다.

인제니아에 따르면 지난 2022년 글로벌 기업과 IGT-427에 대해 안과질환에서 기술이전 및 공동계약을 체결했고, 지난해 첫 흑자를 기록했다고 설명했습니다. 다만 딜을 체결한 대상 기업명이나 구체적인 계약 내용은 공개하지 않았네요.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27236

“우선적으로 접근하는 파트너십 방향은 ‘국내에 빠르게 상업화가 가능한 것’을 중심으로 협력을 추진하고 있으며, 임상단계나 모달리티, 질환 등을 가리지 않고 있다. 어떤 기술이든지 제안을 해준다면 함께 협력방안을 이끌어나갈 수 있다.”

HK이노엔(HK inno.N)은 전체 R&D 인력의 40%가 임상 및 허가인력으로 구성돼있는 만큼, 이같은 개발역량을 활용해 빠르게 상업화시킬 수 있는 임상단계 파이프라인을 라이선스인(L/I)할 계획입니다.

HK이노엔은 올해만 100가지가 넘는 파이프라인을 검토했으며, 오픈포럼 및 해외미팅 등을 통해 에셋을 계속 확보하고 있습니다. 주로 자가면역, 소화기질환, 감염병 백신, 항암 분야를 중점적으로 지속적인 연구개발 및 투자를 진행하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27200

사이뉴로 파마슈티컬(SciNeuro Pharmaceuticals)이 5300만달러의 투자를 유치했습니다.

사이뉴로는 GSK에서 신경과학 R&D 책임자(Global Head of Neurosciences R&D)를 맡었던 민 리(Min Li) 박사가 지난 2020년 설립한 신경질환 치료제 개발 바이오텍입니다. 리 박사는 현재 사이뉴로의 CEO로 재직하고 있으며, GSK가 개발에 실패한 Lp-PLA2 저해제로 퇴행성신경질환 약물개발을 시도하고 있습니다. 리 CEO는 사이뉴로 창업 이전부터 릴리 아시아벤처스(Lilly Asia Ventures)에서 파트너(Venture Partner)로 재직해 왔습니다.

사이뉴로는 지난 2022년 GSK로부터 Lp-PLA2 에셋들을 비공개 규모로 들여왔고, 현재 Lp-PLA2 저해제를 리드 프로그램으로 개발중입니다. 사이뉴로는 여러 모달리티의 약물로 CNS 치료제 개발을 시도하고 있으며, 지난 2021년에는 일라이릴리(Eli Lilly)로부터 알파시누클레인(α-syn) 항체의 중화권 권리를 라이선스인(L/I)한 바 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27192

미럼 파마슈티컬(Mirum Pharmaceuticals)이 블루제이 테라퓨틱스(Bluejay Therapeutics)를 8억2000만달러 규모로 인수합니다. 계약금 6억2000만달러와 판매 마일스톤 2억달러가 포함된 딜입니다.

미럼은 블루제이 인수를 통해 내년 허가임상 결과를 앞두고 있는 HBsAg 항체 ‘브렐로비툭(brelovitug, BJT-778)’을 확보합니다. 브렐로비툭은 블루제이가 노바티스(Novartis)로부터 들여온 약물로, 블루제이는 만성 B형간염(CHB), 만성 D형간염(CHD) 치료제로 개발해왔습니다.

미럼은 만성 D형간염에서 브렐로비툭의 시장 잠재력을 긍정적으로 평가했으며, 한해 최대 7억5000만달러의 매출을 벌어들일 수 있을 것으로 기대했습니다. 만성 D형간염은 가장 중증의 바이러스성 간염질환에 해당하지만 아직 미국에서 승인된 치료제가 없어 큰 미충족 수요가 있다고 미럼은 강조했습니다.

또한 미럼은 이번 블루제이 인수를 통해 간염바이러스로 파이프라인을 본격 확대하게 됐습니다. 미럼은 간질환과 희귀질환 치료제 개발에 포커싱한 바이오텍으로, 지난 2014년 샤이어(Shire)에 피인수된 간질환 전문 바이오텍 루메나(Lumena)의 대표가 공동설립했습니다. 미럼은 현재 IBAT 저해제 ‘마라릭시뱃(maralixibat, 제품명: Livmarli)’ 등 3가지 제품을 시판하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27231

#바이오스펙테이터 #전일(12/10, WED) #전체기사

▶ HK이노엔, '단계 불문' 상업화 가속 에셋 "집중 모색”
https://www.biospectator.com/news/view/27200

▶ 웨이브, ‘INHBE RNAi’ “근육감소 없이” 체지방 4.5%↓
https://www.biospectator.com/news/view/27219

▶ GC셀, ‘CD5 CAR-NK’ 림프종 국내 1a상 “ORR 62.5%”
https://www.biospectator.com/news/view/27224

▶ 사이뉴로, 5300만弗 펀딩..GSK 실패 'Lp-PLA2' 도전
https://www.biospectator.com/news/view/27192

▶ JW중외, '페린젝트' UIA 수혈감소 연구결과 "논문 게재"
https://www.biospectator.com/news/view/27239

▶ [BioS 레터]무균주사제 공급망 변화와 CDMO 대응
https://www.biospectator.com/news/view/27150

▶ 화이자 "예고대로", 中 '저분자 GLP-1' 20.85억弗 사들여
https://www.biospectator.com/news/view/27233

▶ 툴젠, ‘CRISPR RNP’ 포유류세포 도입 특허 "유럽 승인"
https://www.biospectator.com/news/view/27240

▶ 마티카바이오랩스, 티카로스와 CAR-T "CDMO 계약"
https://www.biospectator.com/news/view/27241

▶ 미럼, 블루제이 8.2억弗 인수..‘D형간염 항체’ 3상 개발
https://www.biospectator.com/news/view/27231

▶ 인제니아, 코스닥 'A, A' 기평통과.."Tie2 에셋 임상"
https://www.biospectator.com/news/view/27236

#바이오스펙테이터 #전일(12/10, WED) #전체기사

J&J가 사활을 걸고 있는 다발성골수종 영역에서 이번엔 T세포 인게이저(T cell engager) 이중항체로 초기 치료제 세팅에서 ‘유례없는 결과’를 내면서, 어쩌면 자체 블록버스터 제품인 ‘카빅티(Carvykti)’를 포함한 CAR-T 플레이어들까지 위협할 가능성을 보여주고 있습니다.

주요 결과로 J&J는 BCMAxCD3 이중항체 ‘텍베일리’가 가속승인받은 것보다 더 초기인 2~4차 치료제 세팅에서 자체 CD38 탑셀러 ‘다잘렉스’ 피하투여(SC) 제형을 병용투여하자 표준치료제(SoC) 대비 무진행생존기간(PFS)을 83%, 전체생존기간(OS)은 54% 개선했습니다.

이번 ASH에서 가장 하이라이트되고 있는 데이터 중 하나로, 텍베일리 병용요법은 역사적으로 완치가 안된다고(incurable) 알려진 다발성골수종에서 환자의 질병진행 또는 생존 커브가 거의 평평하게(plateau) 유지되는 결과를 도출했네요. 이날 동시에 게재된 NEJM 논문에서 해당 결과를 다발성골수종 환자의 생존에 대한 기대를 ‘다시 재정립하는 새로운 시대에 들어가는 것일 수도 있다’고 평가했습니다.

다만 한가지 우려되는 부분은 감염 부작용이었고, 초기 OS 커브에서 텍베일리와 다잘렉스를 병용투여하자 더 많은 사망건이 보고되는 교차(crossing over) 그래프가 나타났습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27235

리가켐바이오사이언스(LigaChem Biosciences)는 옥찬영 박사를 신설한 중개연구(translational research, TR) 센터장으로 영입했네요. 옥 신임 센터장은 리가켐바이오에서 TR 센터장으로 ADC와 면역항암제 파이프라인에 대한 바이오마커 발굴, 검증, 연구개발 전략수립 등을 총괄할 예정입니다.

옥 센터장은 이전 의료 인공지능(AI) 기업 루닛(Lunit)에서 최고의학책임자(CMO)로 6년간 재직해 병리 바이오마커 개발을 주도했고, 제넨텍(Genentech), 아스트라제네카(AstraZeneca) 등 다수의 글로벌 제약사와 협력 프로젝트를 진행한 바 있습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27245

켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)는 인비보(in vivo) CAR-T로 치료받은 초기 4명의 다발성골수종(MM) 환자에서 모두가 최소잔류질환 음성(MRD-)으로 나타난 결과를 공개하며, 림프구고갈 화학요법이나 맞춤형 제조과정 등이 필요없는 차세대 CAR-T 치료법의 가능성을 보였습니다.

켈로니아의 인비보 BCMA 타깃 CAR-T인 ‘KLN-1010’은 변형 렌티바이러스벡터(LVV) 기반의 ‘iGPS®(in vivo gene placement system)’ 플랫폼을 이용해 인비보에서 CAR-T를 발현시키도록 만들어진 에셋입니다. 구체적으로 KLN-1010은 변형된 외피(envelope-modified)에, 복제부적격(replication-incompetent)이고 자가 비활성화(self-inactivating)된 LVV를 이용했습니다. 추가로 바이러스 표면에 CD3 특이적인(tropism) scFv 및 VSV-G 변이 퓨소젠(fusogen)을 결합한 형태입니다.

켈로니아는 이같은 인비보 CAR-T의 임상1상 결과를 미국 혈액학회(ASH 2025)에서 발표했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27237

바이오엔텍(BioNTech)이 차세대 CTLA-4 항체로 개발을 시도하고 있는 ‘고티스토바트(gotistobart, BNT316)’의 첫 임상3상에서 전체생존기간(OS)을 54% 개선한 긍정적인 초기결과를 내놨습니다.

바이오엔텍은 지난 2023년 온코C4(OncoC4)에 계약금 2억달러를 지급하며 고티스토바트를 사들여 PD-(L)1 불응성 폐암을 우선적인 적응증으로 개발하고 있습니다. 바이오엔텍은 고티스토바트의 경우 pH 의존적인 작용기전을 통해, 종양미세환경(TME) 선택적으로 조절T세포(Treg)를 사멸시켜 기존 CTLA-4 항체의 부작용 위험을 낮출 수 있을 것으로 기대해왔습니다.

바이오엔텍은 편평 비소세포폐암(sq NSCLC) 환자를 대상으로 진행중인 이번 임상3상의 초기결과에서, 표준 화학항암제인 도세탁셀과 비교해 OS를 임상적으로 의미 있는(clinically meaningful) 수준으로 개선했다고 강조했습니다. 이번 데이터는 3상의 초기파트 결과로, 회사는 동일 임상의 허가임상 파트(pivotal stage)도 진행중입니다.

다만 안전성 측면에서 고티스토바트에 더 높은 심각한(serious) 부작용이 발생하면서, 여전히 내약성에서 우려를 불러일으키고 있습니다. 부작용 우려에서 자유롭지는 않은 상황이지만, 이번 뚜렷한 OS 데이터에 기반해 업계는 고티스토바트의 전망을 긍정적으로 내다보고 있습니다

https://www.biospectator.com/news/view/27232

미국 머크(MSD)는 3년전 13억5000만달러 규모로 사들였던 LSD1 저해제가 희귀 혈액암인 진성다혈구증(polycythemia vera, PV)에서 임상적으로 유의미한 효과를 나타낸 결과를 공개했지만, 해당 적응증으로 추가 개발을 이어가는 것은 일단 보류합니다.

앞서 머크는 지난 2022년 이마고 바이오사이언스(Imago BioSciences)를 13억5000만달러에 인수하며 LSD1 저해제 ‘보메뎀스타트(bomedemstat, MK-3543)’를 확보했는데요. 보메뎀스타트는 골수 내에서 혈액 줄기세포의 빠른 증식 및 혈액세포의 성숙을 조절하는 역할을 하는 LSD1을 비가역적으로(irreversible) 억제하는 기전의 경구용 저분자화합물입니다.

머크는 보메뎀스타트로 PV 외에도 본태고혈소판증(essential thrombocythemia, ET)과 골수섬유증(myelofibrosis, MF) 등의 골수증식종양(myeloproliferative neoplasm) 질환을 적응증으로 평가하고 있습니다. 머크는 현재 보메뎀스타트를 ET 적응증에서 Shorespan-006, Shorespan-007 임상3상 2가지를 진행하고 있네요.

https://www.biospectator.com/news/view/27220

사노피가 자가면역질환에서 PD-1 이중항체라는 새로운 접근법에 투자합니다. 사노피는 블록버스터 ‘듀피젠트’를 보유한 빅파마로 면역질환에 사활을 걸고 있으며, 현재 면역질환에서 임상개발 단계 파이프라인만 20여종입니다.

인듀프로테라퓨틱스(InduPro Therapeutics)는 10일(현지시간) 사노피로부터 지분투자(SI)를 받았으며, 신규 자가면역질환 이중항체에 대한 공동연구 협력을 체결했네요.

이는 항암제에서 T세포의 억제성 면역관문억제제 PD-1을 저해하는 것과 반대의 접근법으로, 자가면역질환에서 만성적으로 과도하게 활성화돼 있는 T세포를 억제하는 기전입니다.

일라이릴리, J&J, 베링거인겔하임, 길리어드사이언스(Gilead Sciences), 아납티스바이오(AnaptysBio) 등이 시도한 영역으로, 다만 지금까지는 엇갈린 결과를 내고 있습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27248

#바이오스펙테이터 #전일(12/11, THU) #전체기사

▶ 켈로니아, ‘인비보’ BCMA CAR-T MM "MRD- 100%"
https://www.biospectator.com/news/view/27237

▶ 대웅제약, 씨어스-엑소시스템즈와 '스마트병동' MOU
https://www.biospectator.com/news/view/27243

▶ J&J "새 판도?", 초기서 'BCMAxCD3' "유례없는 효능"
https://www.biospectator.com/news/view/27235

▶ 리가켐바이오, 옥찬영 중개연구센터장 영입
https://www.biospectator.com/news/view/27245

▶ 갤럭스, 서울대와 단백질 "면역원성 예측 모델" 개발
https://www.biospectator.com/news/view/27244

▶ 머크, 'LSD1 저해제' PV 2상 효능 애매..“추가개발 보류”
https://www.biospectator.com/news/view/27220

▶ 셀트리온, 주당 750원 현금배당 결정
https://www.biospectator.com/news/view/27253

▶ 바이오엔텍-온코C4, ‘CTLA-4’ 폐암 3상 “OS 54%개선”
https://www.biospectator.com/news/view/27232

▶ 루카스바이오, '특허 R&D 우수기업' 지식재산처장상
https://www.biospectator.com/news/view/27254

▶ 사노피, 자가면역 新접근 'PD-1 이중항체'에 "투자"
https://www.biospectator.com/news/view/27248

▶ 목암硏, ‘AI신약개발 예측모델’ 뉴립스학회 “논문 등재”
https://www.biospectator.com/news/view/27247

#바이오스펙테이터 #전일(12/11, THU) #전체기사

바이오엔텍(BioNTech)과 BMS(Bristol Myers Squibb)는 공동개발하는 PD-L1xVEGF 이중항체 ‘푸미타믹(pumitamig, BNT327/BMS986545)’이 삼중음성유방암(TNBC)에서 전체반응률(ORR) 61.5%를 나타내며, 성공적인 글로벌 임상2상 결과를 공개했네요. 바이오엔텍은 해당 임상결과를 미국 샌안토니오 유방암심포지엄(SABCS 2025)에서도 구두발표했습니다.

특히 PD-L1 발현상태에 관계없이 모든 환자에서 치료효과를 나타냈다고 강조했습니다. 두 회사는 블록버스터 면역항암제 ‘키트루다(Keytruda)’를 처방하지 못하는, PD-L1을 10% 미만으로 발현하는 환자를 목표로 개발하고 있습니다.

앞서 푸미타믹은 이전 중국외 글로벌 권리를 갖고 있던 바이오엔텍이 지난해 11월 중국의 바이오테우스(Biotheus)를 인수하며 전세계 권리를 확보한 에셋으로, 이후 BMS가 지난 6월 계약금 15억달러를 포함해 총 111억달러 규모로 공동개발 계약을 맺었습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27238

패스AI(PathAI)가 인공지능(AI) 기반 대사이상관련지방간염(MASH) 병기 진단보조 솔루션을, 임상시험에서 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)으로부터 인증(qualification)을 받았습니다.

패스AI의 해당 MASH 질병활성도 측정보조툴인 ‘AIM-MASH AI Assist’는 앞으로 MASH 임상2상~3상에서 환자모집, 효능종결점 평가 등에서 사용할 수 있습니다. AIM-MASH는 앞서 지난 3월 유럽의약품청(EMA)으로부터도 인증을 받았으며 이제 미국에서까지 사용을 확대할 수 있게 됐습니다.

AIM-MASH는 MASH 임상에서 사용할 수 있는 첫 AI툴인 동시에, FDA의 약물개발툴(DDT) 제도로 인증을 받은 첫 AI솔루션입니다. DDT 인증에 따라 AIM-MASH를 임상에서 이용했을 경우, 향후 신약허가신청(NDA, BLA) 과정에서 추가적인 적합성 평가를 거칠 필요가 없게 됐습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27252

일라이릴리가 비만에서 GIP/GLP/GCG 삼중작용제(triple agonist)로 또다시 체중감량 기준을 높이고 있으며, 무릎골관절염을 동반한 비만 환자에게서 투약 68주차에 체중을 최대 28.7%, 통증은 75.8%까지 낮춘 결과를 냈습니다.

이는 계속해서 약물을 투여받은 환자에게서 확인한 수치이고, 중도탈락 환자를 포함한 전체환자군(ITT)에서 체중감량은 최대 23.7%, 통증은 67.2%까지 개선됐네요. 시장의 기대치를 뛰어넘는 수치로, 지금까지 비만 임상3상에서 나온 가장 강력한 결과입니다.

다만 높은 효능에도 불구하고, 내약성 이슈가 새롭게 부각되고 있다. 레타트루타이드’를 투여받은 환자에게서 각각 9mg과 12mg 용량에서 중단율은 12.2%, 18.2%였고, 이는 위약 4%보다 높은 수치이다. 릴리에 따르면 일부 환자가 ‘과도하게 체중이 줄어든다’고 느끼면서 투약을 중단했습니다.

독특한 감각이상증(dysesthesia) 부작용도 새롭게 부각되고 있습니다. 고용량 투여시 5명 중 1명이 감각이상증 부작용을 겪었네요. 이러한 내약성에 대한 우려가 효능 결과를 상쇄하면서, 이날 릴리의 주가는 1.62% 올랐습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27258