호주 메조블라스트(Mesoblast)가 2차례 시판허가를 거절당하고, 3번째 허가를 시도한 끝에 첫 중간엽줄기세포(MSC) 치료제를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았습니다.

메조블라스트는 지난 2004년에 설립된 이후 골수로부터 유래한 동종유래(allogeneic) MSC 치료제를 개발해왔습니다. 회사는 결국 설립 20여년만에 MSC 치료제의 미국 시판허가에 성공한 첫 회사라는 타이틀을 가지게 됐습니다.

메조블라스트의 MSC 치료제는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGvHD) 소아 환자를 대상으로 승인됐으며, 특히 이 적응증에서 FDA의 승인을 받은 첫 치료제라고 회사는 강조했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/23899

ADC Target & Payload Landscape

Global experts uniting to combat Buruli ulcer

Last month, 153 experts from 21 countries convened both in person and online for the 3rd International Mycobacterium ulcerans Conference (IMUC-III). Hosted by the WHO Collaborating Centre for M. ulcerans at the Doherty Institute in Melbourne, the conference united scientists, clinicians and public health professionals with a shared mission: to share knowledge, advocate and advance the fight against Buruli ulcer.

IMUC-III provided an opportunity for global experts to reconnect and present their work on how countries address the challenges of Buruli ulcer treatment, transmission, pathogenesis and diagnosis.

Buruli ulcer, a neglected tropical skin disease (NTDs) caused by Mycobacterium ulcerans, is widely reported across several countries in West and Central Africa but has seen increasing case numbers in temperate south-eastern Australia. The conference spotlighted major advances in understanding Buruli ulcer transmission, fuelled by concerted local research efforts.

“I am a little bit awed to be in the presence of so many giants, past present and future. The meeting has been phenomenal scientifically, socially, sprinkled with fantastic science, entertainment, good food and levity.”
– Dr Eugene Sun, Senior Vice President, Research and Development, TB Alliance

https://www.doherty.edu.au/news-events/news/global-experts-uniting-to-combat-buruli-ulcer

아스트라제네카(AZ)는 지난 24일(현지시간) 유럽에서 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)와 공동 개발 중인 항체약물접합체(ADC) 치료제 후보물질인 '다토포타맙 데룩스테칸(Datopotamab Deruxtecan, 개발코드명 Dato-DXd)'의 마케팅 승인 신청(MAA)을 자진 철회했다고 밝혔다. 해당 신청은 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 임상3상(TROPION-Lung01) 결과를 기반으로 이뤄진 바 있다.

AZ와 다이이찌산쿄는 "유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 받은 피드백을 고려해 이 같은 결정을 내렸다"고 밝혔습니다.

지난해 2023년 유럽종양학회(ESMO)에서 발표된 주요 데이터에 따르면, Dato-DXd는 PFS에서 도세탁셀 대비 사망 위험을 37% 낮추며 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였습니다.

하지만 지난 9월 세계폐암학회(WCLC)에서 공개된 연구 결과에서는 도세탁셀 대비 OS를 1개월 개선했지만, 유의미한 수준은 아니었습니다.

두 회사는 현재 폐암 관련 임상3상 7개와 유방암 관련 임상3상 5개 등 20건 이상의 임상 연구에서 Dato-DXd의 단독요법 및 다양한 병용요법을 평가 중입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=11710

큐라클은 세계 최초 경구용 망막질환 치료제로 개발 중인 ‘CU06(개발코드명)’의 ‘결정형 특허’를 중국 특허청으로부터 등록 결정받았다고 밝혔습니다. 중국 특허 등록 결정으로 큐라클은 CU06에 대한 독점적 권리를 오는 2040년까지 보호받게 됐습니다.

큐라클은 이로써 해당 특허가 등록되거나 등록 결정된 국가가 국내를 비롯해 미국·유럽·일본·중국 등 총 10개국으로, 글로벌 의약품 시장의 90% 이상을 차지하는 주요 국가에 특허를 보유하게 됐습니다. 회사는 다른 국가에서도 지속적으로 특허 출원을 진행하면서 강력한 특허 장벽을 구축, CU06 상업화 이후 후속 개발자들과의 경쟁에 미리 대비할 계획입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=11723

에스티큐브는 ‘미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2025)’에서 넬마스토바트(hSTC810)에 대한 연구 초록 2편이 채택돼 포스터 발표를 진행한다고 밝혔습니다. 넬마스토바트는 BTN1A1을 타깃으로 하는 면역관문억제제 후보물질입니다.

에스티큐브는 내년 1월 13일부터 16일(이하 현지시간)까지 ‘JP모건 헬스케어 콘퍼런스’에 이어 소화기암 분야에서 가장 영향력 있는 글로벌 학회인 ‘ASCO GI’까지 콘퍼런스 일정을 수행할 계획입니다. ASCO GI 2025는 1월 23일부터 25일까지 미국 샌프란시스코에서 개최된다. 21일 오후 5시에 정기 초록이 공개될 예정입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=11729

근육 속 지방 축적 정도가 높을수록 유방암 치료 효과가 떨어졌다는 국내 연구진의 연구 결과가 나왔습니다. 연세대 세브란스병원은 홍남기 내분비내과 교수와 김현욱·김민환 연세암병원 종양내과 교수, 한수경 연세대 의과대학 연구지원부 연구원이 참여한 이번 연구가 국제 학술지인 '악액질·근감소·근육 저널(Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, IF 9.4)' 최신호에 실렸다고 27일 밝혔습니다.

연구팀에 따르면, 노화 등으로 인해 근육에 지방이 끼는 근지방증은 심근경색·뇌졸중 등의 발생과 이에 따른 사망률을 높이는 것으로 알려져 있지만, 유방암 치료제의 반응과의 연관성은 밝혀진 바 없습니다. 연구팀은 체내 대사 조절 기능 이상이 호르몬 양성 유방암 치료에 부정적인 영향을 준다고 밝힌 기존의 연구 결과에 이어 근지방증이 호르몬 양성 유방암 치료에 미치는 영향을 확인했습니다. 호르몬 양성 유방암은 암세포에 에스트로겐, 프로게스테론 등 여성 호르몬 수용체가 많은 유방암입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=11727

2024.12.27 14:18:09
기업명: 에이비온(시가총액: 1,902억)
보고서명: 투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인) (cMET 표적항암제 바바메킵(ABN401)의 임상 2상 변경승인)

* 임상명칭 : c-MET 조절이상이 있는 진행성 고형암 환자를 대상으로 ABN401의 유효성, 안전성, 내약성 및 약동학 프로파일을 평가하기 위한 제2상 다기관, 공개, 평행 코호트 확장 임상시험
A Phase 2 Multicenter, Open-Label, Parallel Cohort Expansion Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of ABN401 in Patients with advanced Solid Tumors Harboring c-MET Dysregulation
* 대상질환 : c-MET 조절이상이 있는 진행성 고형암 -비소세포폐암(NSCLC), EGFR 표적항암제에 저항을 보인 환자 중 MET의 과발현이나 증폭을 보인 환자를 대상
* 임상단계 : 제2상 임상시험

* 승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)
* 임상국가 : 미국

* 시험목적 : 변경승인신청을 한 임상시험 2상 코호트 2는 EGFR 표적항암제에 저항을 보인 환자 중 MET의 과발현이나 증폭을 보인 환자를 대상으로 EGFR 표적항암제인 레이저티닙과 MET 표적항암제인 바바메킵을 병용 투여하여 안전성, 유효성, 내약성 등을 확인하고자 함.
* 임상방법 : -파트 1(Safety Run-in): 레이저티닙과 바바메킵의 병용 투여의 안전성 및 내약성을 확인하고자 레이저티닙과 바바메킵의 용량을 증량 또는 감량하여 안전성 및 내약성 확인

-파트 2(Randomized Dose Optimization): 레이저티닙과 바바메킵의 병용 투여의 안전성 및 내약성이 확인된 2개의 용량에 유효성을 보이는 최적 병용 용량을 찾기 위한 무작위 임상 시험

-파트 3(Randomized Clinical Trial): 레이저티닙과 바바메킵의 병용 최적 용량과 기존 치료법과의 유효성 비교 시험

* 기타투자판단 관련사항

- 상기의 변경승인신청일은 당사가 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획변경승인신청을 제출한 한국시간 기준 날짜입니다.
- 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험 계획(IND) 변경 승인의 경우 변경 신청 후 30일이 경과한 시점까지 별도 통지가 없으면 승인된 것으로 간주하며, 본 건은 30일이 경과되어 승인이 완료된 건 입니다.
- 상기 임상시험기간 및 예상종료일은 추후 변동될 수 있습니다.
- 임상 2상 연구는 한국, 미국, 대만을 대상으로 합니다.


공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20241227900310
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=203400

연말특집 6탄입니다.

더바이오가 자체 집계한 결과, 올해 1억달러(약 1459억원) 이상의 대규모 자금을 조달한 주요 글로벌 바이오텍은 총 76개에 달하는 것으로 나타났습니다.

특히 상위 51개 바이오텍의 투자 유치 규모를 분석한 결과, 인공지능(AI)과 항체약물접합체(ADC), 암, 비만 등의 신약을 개발하는 기업들이 투자자들의 관심을 받았습니다.

올해 10억달러(약 1조4592억원)를 조달하며 최대 규모의 투자 유치에 성공한 기업인 ‘자이라테라퓨틱스(Xaira Therapeutics, 이하 자이라)’도 AI 신약 개발 기업입니다.

- 1위 ‘자이라’, AI 기반 신약 개발…포메이션바이오·테레이, AI 기반 파이프라인 구축
- 투자 유치 규모 '톱10' 중 5개 기업이 초기 단계서 자금 조달 성공
- 적응증엔 '비만·고형암' 주목…고형암 표적 14개 기업, 톱50에 이름 올려

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=11691