Дичь между Sarepta и FDA

Скандалы с Sarepta, о которых я раньше писал, стали обычным делом. После смерти от печеночной недостаточности двух пациентов с миодистрофией Дюшенна, пролеченных генной терапией Elevidys, компания сообщила, что уйдет из сегмента неамбулаторных пациентов. В среду компания сообщает об увольнении 500 (!) сотрудников — больше трети персонала, и на этом ее акции взлетают на 22%. А на следующий же день они объявляют, что у них умер пациент, с другим редким заболеванием, но пролеченный тем же вектором.

FDA отправляет запрос на полное прекращение поставок Elevidys (акции падают на 35%), и компания отвечает отказом! Такое я вообще впервые вижу! Оказывается, она имеет на это право: если уж препарат получил полное одобрение (которое, возможно, и не стоило выдавать), то теперь на FDA лежит бремя доказательства того, что соотношение пользы и риска существенно изменилось. Компанию тут же поддержало пациентское сообщество, прислав в FDA письмо с просьбой оставить препарат на рынке. Но ситуация развивается стремительно: вчера вечером Sarepta сказала, что послушается FDA.

Тут все хороши: смерть пациента произошла месяц назад, и компания уведомила только FDA, но не публику. CEO компании на недавней пресс-конференции ушел от ответа на вопрос, связана ли реструктуризация с проблемами в безопасности и ни словом не обмолвился о трагедии. О ней стало известно известно только благодаря журналистам, и компания нехотя признала факт смерти. Это не то поведение, которое создает доверие инвесторов, и уже не в первый раз. Банк HC Wainwright установил целевую цену акций компании в $0. Тоже довольно беспрецедентный случай.

А вот почему FDA, которое знало о трагедии, отреагировало только сейчас? Почему оно в апреле выдало платформенный статус, а сейчас его отозвало? Достаточно ли для этого оснований? Или FDA, как многие беспокоятся, руководствуется теперь не интересами пациентов, а реакцией в соцсетях, политической конъюнктурой и амбициями своего руководства?

Подписывайтесь на канал, чтобы читать такие истории и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Потрясающий успех Abivax, язвенный колит, микроРНК

Вот такие новости я люблю! Малоизвестная французская компания Abivax (NASDAQ: ABVX) выросла за два дня в 7 раз! Они объявили об успехе двух исследований фазы 3 по язвенному колиту перорального препарата obefazimod. У него совершенно новый механизм действия: он связывается с ядерным белком и индуцирует селективный сплайсинг длинной некодирующей РНК, что приводит к повышению экспрессии микроРНК miR-124 (за микроРНК в позапрошлом году была выдана Нобелевская премия). miR-124 связывается с некоторыми мРНК в цитоплазме и понижает экспрессию провоспалительных факторов. Это не просто новая мишень, это новый принцип действия! Тем меньше были шансы на успех и тем больше награда, когда всё получилось!

Препарат сначала разрабатывался против ВИЧ, но провалился, и в 2018 компания опубликовала данные фазы 2 по язвенному колиту. С тех пор ей постоянно не хватало финансирования, и она несколько раз чуть не обанкротилась. А сейчас они сразу подняли $400M, да еще и выросли на этом.

Такой успех — отличный знак для всей биофармы, так что давайте инвестировать с нами! Пишите!

Артемий Охотин и Антон Барчук плохого не расскажут! Рекомендую!

🧬 Как читать и проектировать клинические исследования?

Центр научной коммуникации ИТМО запускает новый онлайн-курс по основам эпидемиологии. Курс подойдет всем, кто хочет системно разобраться в том, как оценивать и интерпретировать клинические исследования.

Формат — преимущественно асинхронный: видеолекции и лонгриды, которые можно проходить в своем темпе. Плюс регулярные онлайн-встречи с преподавателями.

Преподаватели и авторы программы:
— Антон Барчук (PhD, онкоэпидемиолог)
— Артемий Охотин (врач-кардиолог)
— Анна Бунакова (сокоординатор магистратуры Public Health Sciences ИТМО)

Подробнее о курсе — по ссылке.

Ломающие новости! Уволился Винай Прасад!

Противоречивая фигура — глава Center for Biologics Evaluation and Research (центр, отвечающий за вакцины, генные и клеточные терапии), уволился, не проработав и трех месяцев. Пока подробностей нет, но предположительно такой шаг связан с чередой событий в компании Sarepta. C тех пор, как я написал о последнем скандале, объявили о расследовании еще одного случая смерти, а вчера FDA вдруг решило продолжить поставки ходячим пациентам.

Хорошая новость увольнение Прасада или плохая — зависит от нового назначения, про которое пока не известно. Хорошо бы это был человек с опытом в индустрии, понимающий, насколько сложно разрабатывать новые лекарства и что такое взаимодействие с FDA. Надежду дает недавнее назначение на пост директора Center for Drugs Evaluation and Research именно такого человека, доктора Джорджа Тидмарша, с опытом разработки нескольких одобренных FDA продуктов и опытом работы в нескольких биофарм-компаниях. Однако если, как некоторые пишут в Х, он был уволен из-за несогласия с Трампом, и на его место назначат лояльного негодяя а-ля Роберта Кеннеди, это будут кранты.

О боже, Прасада вернули!

Поучительный график: от основания компании до одобрения первого продукта проходит минимум 10 лет, а может пройти и все 40.

Правда, это не означает, что инвесторы ранних стадий застревают в компании на десятилетия: компания выходит на IPO, становится публичной, и ее акции можно продать

Дудь взял интервью у Андрея Дороничева про AI, в том числе в биофарме. А те PhD — специалисты по лекарствам, которых он упоминает в середине — это в том числе наша команда LanceBio (я и мой партнер Дмитрий). Очень увлекательно участвовать в процессе обучения AI на переднем крае технологий, и я рад, что про стартап Андрея (Bioptic) узнают миллионы.

Жизнь развивается по спирали: первым моим местом работы был московский стартап, основанный Майклом Левиттом, будущим Нобелевским лауреатом. Стартап занимался молекулярным моделированием взаимодействия малых молекул и белков, а в мои задачи входила подготовка белковых структур к расчетам и проверка результатов. Так же, как и сейчас, тогда мы (химики и биологи) тесно взаимодействовали с математиками, физиками и программистами, которые умели воплотить в код явления реального мира, но не так хорошо разбирались в энзимологии, биохимии и молекулярной биологии. Теперь задача немного другая, но суть взаимодействия очень похожа.

Оптимизма пост

Биотех находится в жесткой просадке с февраля 2021 года, поэтому немного света в конце туннеля нам не помешает. Перевожу с сокращениями твит Сары Найим, управляющей фондом Enavate Sciences.

1. На волне пузыря, надувшегося в ковид, на рынок вышло слишком много компаний низкого качества. Сейчас многие из них закрылись, и финансирование получают только лучшие, с наиболее дифференцированными продуктами в областях с высокой неудовлетворенной потребностью.
2. Оценки упали. Это плохо для существующих инвесторов, но хорошо для входа новых.
3. Руководители компаний стали более дисциплинированными, научились экономить деньги и рассчитывать потребности в капитале так, чтобы достигнуть следующих майлстоунов.
4. Одновременно, прогресс в науке позволяет несколько быстрее получать признаки клинического успеха. Например, в фазе 1 можно собрать достаточно данных, чтобы считать ее клиническим proof of concept (а не фазу 2, как раньше), что приводит к повышению стоимости компании.
5. Китай стал источником ценных разработок. Хотя клинические данные и требуют повторения на Западе, но всё же наличие данных из китайских исследований позволяет снизить риски.
6. Рано или поздно ставка снизится, и такие неопределенности, как тарифы, ситуация с FDA, MFN (Most Favored Nation, инициатива Трампа, направленная на то, чтобы цены на лекарства в США были не больше, чем в других развитых странах), тоже рано или поздно разрешатся.
7. Научные достижения продолжают поражать и несут надежду миллионам пациентов с аутоиммунными заболеваниями, ожирением, раком, редкими заболеваниями. У инвесторов достаточно капиталов, чтобы поддерживать большие, хоть и рискованные, проекты, у бигфармы достаточно денег, чтобы покупать и разрабатывать новые блокбастеры. Будем надеяться, это повлияет и на общественное мнение в отношении индустрии, которое сейчас на достаточно низком уровне.

Пишите мне, чтобы вместе инвестировать в крутейшие лекарства!

Это не реклама, а дружественное информирование о новом фонде для всех, у кого есть стартап ранней стадии или даже идея

Artgen Seed Fund предлагает стартапам Biotech и MedTech шанс на развитие

В России действительно не так много фондов, которые понимают биотех и медтех «изнутри». Artgen Seed Fund — это посевной венчурный фонд, созданный Artgen Biotech специально для поддержки стартапов в сфере здравоохранения. Фонд готов инвестировать до 150 млн рублей за первые 3 года, а дальше планирует масштабироваться за счёт привлечения сторонних инвесторов.

Кого ищет фонд?

Стартапы на стадиях pre‑seed (идея, прототип) или seed (MVP, доклинические данные)
В сферах: AI, Longevity, генетическая терапия, нейронаука, системы поддержки врачей, цифровое здравоохранение, персонализированная диагностика, онкология

Что предлагается:

Конвертируемый необеспеченный заем. Экспертное сопровождение и менторство, доступ к клиникам и инфраструктуре, помощь в масштабировании. Возможность получить акселерационную поддержку через экосистему Artgen Biotech. Сигнал для других инвесторов — «штамп качества» от Artgen.

Мы в Artgen Seed Fund продолжаем изучать проекты на стыке биотеха, медицины, медтеха и ИИ. Если ваш проект решает реальные задачи, имеет научную основу и потенциал масштабирования — будем рады познакомиться.

Подать заявку можно через форму на сайте: https://artgenseedfund.ru – туда же можно отправить питч-дек на seedfund@artgen.ru

Итоги 2024 года в биофарме

Архэ наконец опубликовал мою лекцию, прочитанную в феврале. В комментах на ютубе говорят, интереснее чем у Дудя🤩🤩🤩

А вы что скажете?
https://www.youtube.com/watch?v=TNi2jVRxpQI

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Наша публикация об AI-агентах

C гордостью сообщаю, что наша статья об AI-агентах для конкурентного анализа в биофарме опубликована на arXiv! Конкурентный анализ — одна из самых трудоемких частей фармацевтического due diligence. Процесс, который раньше занимал несколько дней, теперь можно автоматизировать и сократить до 2-3 часов. Агентам пока нельзя доверять самостоятельное принятие решений, но они уже стали большим подспорьем в ежедневной деятельности.

В статье наши агенты сравниваются с "обычными" LLM, и выигрывают у них, особенно в случае сложных задач. Команда LanceBio предоставила материалы для обучения агентов и оценивала их работу.

Это лишь начало: мы постоянно улучшаем качество агентов. Наша цель — создать гибких и надежных помощников для любых аспектов работы с биофармацевтическими данными, от отслеживания множества проектов до проведения глубокого due diligence.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Набираем обороты

Ого! Наша статья — первая в выдаче гугла по запросу drug due diligence ai!

А у интервью Дудя с Андреем Дороничевым уже 5 миллионов просмотров!

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

1 сентября лечу в Барселону, приглашен в качестве спикера на панель о трендах в биотех-инвестировании на конференции по Передовым терапиям.

Если кто-то в Барселоне и хочет увидеться, пишите.

Анонс!

Сегодня в 20:15 по Москве будет трансляция моей лекции "Инвестирование в биофарму: текущие тренды". Подключайтесь!

Кто не сможет, потом можно будет в записи посмотреть.
https://news.1rj.ru/str/LanceBio?livestream

Запись вчерашней лекции

Аневризмы, травмы, инсульты

Приложил руку к редактуре пятничного лонгрида на Биомолекуле, читайте!

Кстати, я сам разрабатывал афобазол для лечения последствий ишемического инсульта десять лет назад (даже в трех публикациях соавтором поучаствовал), дошло уже даже до планирования клинических исследований, но проект закрыли. А данные были многообещающие, и на крысах, и на кроликах. Хотя это, конечно, ничего еще не значит, инсульт с точки зрения трансляции из доклиники в клинику — сложный случай.

Что влияет на успех лекарства после выхода на рынок?

Интересная статья с анализом факторов, влияющих на успех коммерциализации лекарства. Ответы довольно предсказуемы, но теперь подтверждены статистикой. В областях с высоким уровнем неудовлетворенной потребности 80% успеха — это эффективность, маркетинг играет совсем небольшую роль. В областях с низкой и средней потребностью другие факторы играют более значительную роль.

И еще один вывод: второй на рынке препарат может добиться успеха, но должен заметно превосходить лидера по эффективности, безопасности или удобству.