1 сентября лечу в Барселону, приглашен в качестве спикера на панель о трендах в биотех-инвестировании на конференции по Передовым терапиям.

Если кто-то в Барселоне и хочет увидеться, пишите.

Анонс!

Сегодня в 20:15 по Москве будет трансляция моей лекции "Инвестирование в биофарму: текущие тренды". Подключайтесь!

Кто не сможет, потом можно будет в записи посмотреть.
https://news.1rj.ru/str/LanceBio?livestream

Запись вчерашней лекции

Аневризмы, травмы, инсульты

Приложил руку к редактуре пятничного лонгрида на Биомолекуле, читайте!

Кстати, я сам разрабатывал афобазол для лечения последствий ишемического инсульта десять лет назад (даже в трех публикациях соавтором поучаствовал), дошло уже даже до планирования клинических исследований, но проект закрыли. А данные были многообещающие, и на крысах, и на кроликах. Хотя это, конечно, ничего еще не значит, инсульт с точки зрения трансляции из доклиники в клинику — сложный случай.

Что влияет на успех лекарства после выхода на рынок?

Интересная статья с анализом факторов, влияющих на успех коммерциализации лекарства. Ответы довольно предсказуемы, но теперь подтверждены статистикой. В областях с высоким уровнем неудовлетворенной потребности 80% успеха — это эффективность, маркетинг играет совсем небольшую роль. В областях с низкой и средней потребностью другие факторы играют более значительную роль.

И еще один вывод: второй на рынке препарат может добиться успеха, но должен заметно превосходить лидера по эффективности, безопасности или удобству.

FDA и прозрачность — 2

Среди всего треша, который происходит с руководством здравоохранения в США, есть одно светлое пятно: движение FDA к прозрачности, и не на словах, а на деле. Недавно к 202 ранее опубликованным (CRL, Complete Response Letter, что означает отказ в одобрении препарата) добавлены еще 89. Разница в том, что те касались уже одобренных препаратов, а новые — свежие, в том числе 2025 года. Мы имеем возможно заглянуть "под капот" работы FDA, взаимодействия агентства с компаниями.

Аналитики Jefferies проанализировали причины отказов, они на графике. CMC (то есть производство) и качество — на первом месте, и это особенно касается передовых терапий (на Биомолекуле 5 лет назад выходила статья Равиля Ниязова о том, насколько это сложная область).

Прозрачность — это очень полезно, чтобы не наступать на чужие грабли, но есть и риски: FDA не согласовывает зачерненный текст с компаниями, и туда могут попасть конфиденциальные детали.

Пишите мне, чтобы инвестировать вместе и подписывайтесь на канал

Как очистился биотех после ковида!

Аналитики банка Stifel подсчитали качество данных у публичных компаний и пришли к выводу, что нынче 82% стоимости публичного биотеха составляют компании с данными "очень хорошего" качества, по сравнению с 47% в 2022 году.

Вообще, у Stifel энтузиазм довольно велик:
- 2025 обещает стать одним из рекордных по M&A (сегодня Roche купил 89bio за $2.4B — компания в области метаболического стеатогепатита).
- ставка снижаются — вчера снизили на 0,25%, еще два снижения запланированы до конца года.
- у фармы очень большая потребность в новых продуктах из-за окончания патентов.

Но есть и пессимисты, которые говорят, что в США не все хорошо с инфляцией и рабочими местами, снижение ставки слишком малое, а регулирование цен на лекарства администрацией Трампа может нанести урон сектору. Посмотрим, как будет на самом деле.

Пишите мне, чтобы инвестировать вместе и подписывайтесь на канал!

Таблетка от старости и миллиардные прорывы - мифы и реальность biotech и Big Pharma

Дал интервью OnInvest — медиа-проекту банка и брокера Freedom Finance. В процессе обработки видео мне исказили рот, так что лучше слушать, чем смотреть 🤣🤣🤣
Или читать текстовую версию.

В разговоре с Эльмаром Муртазаевым вы узнаете:
👉 почему биотех и фарма — это рынок с высокими рисками и огромным потенциалом для развития медицины;
👉 какие ошибки чаще всего совершают инвесторы в сферу медицины, здоровья человека, биохакинга;
👉 какие направления способны изменить будущее медицины и капитализации компаний;
👉 как оценивать биотехнологические стартапы и чем они похожи на венчурные инвестиции;
👉 что ждать от прорывных исследований в области ожирения, онкологии, долголетия и продления активного здорового периода жизни.

Пишите мне, чтобы инвестировать вместе, и подписывайтесь на канал!

Еще один феникс

Компания uniQure легендарна. Основана в 1998 году замечательным ученым и предпринимателем Сандером ван Девентором, разработчиком одного из первых моноклональных антител и основателем одного из крупнейших европейских VC-фондов Forbion. Мне посчастливилось пообщаться c ним на одной из конференций.

В 2012 году они вывели на рынок ЕС первый генотерапевтический препарат Glybera. Правда, потом его пришлось вывести с рынка — за год была продана одна доза. Тогда компания переключилась на генную терапию гемофилии В, успешно разработала и продала ее CSL Behring (одобрена под названием Hemgenix), переключившись на болезнь Хантингтона.

Вчера компания сообщила об успехе исследования фазы 1/2 — впервые удалось показать достоверное замедление прогрессии заболевания по сравнению с историческим контролем. Акции выросли в 3,5 раза! Неудивительно: болезнь Хантингтона — крепкий орешек, который долго не поддавался.

С научной точки зрения продукт потрясающий — одноразовый укол вирусного вектора в мозг обеспечивает экспрессию микроРНК, которая предотвращает экспрессию патологического белка НТТ. В следующем году компания собирается подать документы на регистрацию.

Пишите мне, чтобы инвестировать вместе, и подписывайтесь на канал!

РНК-терапия — история, настоящее, будущее

На Биомолекуле — очень подробный обзор РНК-терапии. Прошло всего 64 года с открытия мРНК, а у нас уже есть вакцины от ковида, более 20 одобренных препаратов для лечения редких заболеваний на основе РНК и очень многообещающие разработки для более распространенных заболеваний!

Читайте и подписывайтесь на наш тг-канал

Почему мы не продаем лузеров

Уже не раз такое бывало — казалось, у компании нет надежд, и вдруг! Вчера Spruce Biosciences (NASDAQ: SPRB) выросла в 14 раз за один день. Раньше они разрабатывали препарат против эндокринных заболеваний, который провалил все исследования. Акции компании упали ниже доллара, они ушли с биржи, но потом сделали обратный сплит 1:70 и вернулись. Перед этим они купили у BioMarin совершенно посторонний актив — препарат фермент-заместительной терапии редкого неврологического заболевания синдрома Санфилиппо. Результаты фазы 3 оказались успешными, и вчера FDA присвоило препарату статус прорывной терапии. Акции компании полетели вверх (вероятно, зашел какой-то крупный фонд типа Baker Brothers).

Поэтому мы, в отличие от многих инвесторов, не "фиксируем убытки", если знаем команду и считаем, что она может вырулить. Мы терпеливо ждем и иногда это приносит плоды.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Нобелевка за регуляторные Т-клетки

На Биомолекуле вышел очень подробный текст про Нобелевку по физиологии и медицине и вообще про Треги (регуляторные Т-клетки). А я приложил к нему руку в том смысле, что посоветовал приглашенного эксперта — Таню Акимову, которую читал с незапамятных времен в ЖЖ (tanchik). Таня очень интересно рассказывает про то, как в 1980-х люди перестали верить в супрессорные Т-клетки, и как в СССР из-за отсутствия переводов новых статей и учебников не верили в существование регуляторных Т-клеток даже после их непосредственного открытия.

Что касается лекарств на основе Трегов, пока были в основном лишь провалы (например, пытались вводить их больным с рассеянным склерозом, но фаза 3 провалилась). Впрочем, сейчас, на новом уровне понимая, возможно что-то получится с CAR-Tregs или с аналогами IL-2 (вот у Nektar пока получается). Но косвенно открытие Трегов и изучение их свойств оказало огромное влияние на разработку лекарств. Ни одна презентация проекта по иммуноонкологии или аутоиммунным заболеваниям без них не обходится.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в крутейшие лекарства. Вчерашние нобелевки — это завтрашние лекарства!

Нобелевка по химии за металлорганические каркасы

И опять очень интересный материал на Биомолекуле. А эксперта для интервью снова предложил я — встречайте прекрасного Ивана Зюзина, специалиста по MOF из Кембриджа, UK!

Подписывайтесь на канал, не пропускайте интересное!

Как получаются блокбастеры?

Evaluate Pharma выпустила исследование о том, откуда берутся блокбастеры (препараты с годовыми продажами более $1 млрд), по каким показаниям и другую интересную статистику.

С 2014 по 2023 год FDA одобрило 487 препаратов, из них 193 достигли блокбастерного статуса, из них 17 продаются более чем на $10 млрд в год. Среди них есть как препараты, одобренные по многим показаниям (лидер тут Китруда [Merck] с 20 показаниями), так и нишевый препарат Трикафта компании Vertex для лечения муковисцидоза. Китруда лидирует и по продажам в 2023 ($18B), и по общей сумме продаж — к 2028 году она должна принести Merck $250B.

Обычно компаниям требуется 3-5 лет, чтобы достичь блокбастерного статуса, но есть и супер-быстрые: тирзепатид стал блокбастером в первый год, а препарат от ВИЧ Biktarvy — во второй.

Вопреки расхожему мнению, что бигфарма только покупает молекулы, а сама ничего не разрабатывает, статистика показывает, что больше блокбастеров (105) были разработаны внутри компаний, которые их потом продают, и только 81 — куплены (на рисунке видно, что у самых крупных игроков это примерно пополам).

Больше всего блокбастеров удалось создать Eli Lilly и AstraZeneca. Интересно, что у AZ, несмотря на втрое меньшую рыночную капитализацию, прогнозные кумулятивные продажи больше, чем у Lilly.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Добрались до мышей

Почему в США сокращают исследования на животных и как это скажется на фармацевтической науке?
Дал интервью на эту тему, за подготовку большое спасибо Равилю Ниязову!

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

20 лет опыта биотех VC

(Это не у меня, у меня пока всего 13). Один из лучших блогеров в биотехе, которого я читаю с тех пор, как услышал аббревиатуру VC, — Bruce Booth, партнер фонда Atlas Venture. Он написал цикл из трех статей, обобщив свой огромный опыт, и я вам советую прочитать их целиком, если вы имеете отношение к биотеху или венчуру, а тут вкратце изложу для тех, кому некогда. Начнем с научной части.

— научный подход должен стоять впереди остальных аспектов. Это относится и к выбору проектов (мы с Брюсом предпочитаем исходить из того, что есть, а не брать какую-то проблему типа Альцгеймера и искать тех, кто ее решает), и к последующим решениям: желание "сделать деньги" понятно, но оно не должно идти вразрез с поиском научной правды и интересами пациентов — это недальновидная стратегия.
— научная новизна — не самоцель. Главное — создать лекарство, превосходящее конкурентов. Поэтому, например, брать новую технологию и создавать десятый анти-HER2 или анти-CD19 препарат не имеет смысла, только если нет предпосылок для какого-то реального прорыва.
— клинические исследования — самый важный этап разработки. Между тем, он чаще всего отдается на аутсорс в CRO. Брюс припоминает случаи подделки данных или случаи, когда пациенты перед исследованием бегали марафон (и их анализы не годились). Поэтому чем больше контроля, тем лучше, и экономить на них не стоит.
— необходимо быть скептиком: статьи не воспроизводятся, большинство лекарств проваливается, но в то же время — надо понимать, когда ты можешь сказать "да". Что ты хочешь увидеть на следующем этапе проекта, чтобы дать ему зеленый свет? И тесно связанный с этим вопрос: оценка рисков и стоимости их снижения. Тут Брюс ссылается на прекрасную статью 2014 года, которая ничуть не потеряла актуальности. Там очень интересно про распределение рисков во времени, про то, как важно выбирать проекты, подходящие по профилю риска, и правильно планировать эксперименты, снижающие риск как можно скорее.

Мы постоянно думаем над этими вопросами, оценивая компании, помогая стартапам в разработке проектов, и работа с рисками — важнейшая часть нашей деятельности.

Завершает Брюс эту часть на оптимистичной ноте, напоминая, как далеко шагнула наука за 20 лет: у него ощущение, что темп инноваций всё ускоряется и не собирается останавливаться.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!