대사이상관련 지방간염(MASH) 치료제 시장에 첫 GLP-1 치료제가 등장했습니다. 노보노디스크가 블록버스터 질환 영역으로 MASH에서 FDA로부터 GLP-1 수용체 작용제 ‘위고비(세마글루타이드)’를 가속승인받았습니다.

세마글루타이드의 4번째 적응증으로 당뇨병, 비만, 심장약 치료제 라벨이 붙어있습니다.

마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 노보노디스크 최고과학책임자(CSO)는 “이번 MASH 승인으로 위고비는 독보적인 입지를 확보하게 됐다”고 말했습니다.

이로써 2번째 MASH 치료제가 나오게 됩니다. 지금까지 FDA 시판허가를 받은 MASH 치료제는 지난해 가속승인받은 마드리갈 의 경구용 THR-β 작용제 ‘레즈디프라(Rezdiffra, resmetirom)’가 유일네요. 레즈디프라는 올해 2분기 2억1280만달러 어치가 팔렸고, 마드리갈은 올해 8억달러 이상 매출을 전망하고 있습니다.

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컴패스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 에이비엘바이오(ABL Bio)의 DLL4xVEGF 이중항체 ‘토베시미그(tovecimig)’ 등 3가지 이중항체 임상 에셋의 개발현황을 업데이트한 다음날, 나스닥에서 1억2000만달러의 자금을 조달했습니다. 자금조달 이전, 컴패스의 시가총액은 4억3000만달러 수준입니다.

바이오 투자가 경색된 시장상황 속에서 공격적인 움직임이며, 이는 컴패스의 이중항체 에셋이 시장에서 긍정적인 평가를 받은 것으로 풀이됩니다.

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차백신연구소(CHA Vaccine Institute)는 대표이사에 한성일 연구개발본부장(R&D 부문 총괄부사장)을 내정했습니다.

한 부사장은 오는 8월 25일 임시주주총회와 이사회를 거쳐 대표이사로 공식 취임할 예정입니다. 한 부사장은 차백신연구소에 지난 6월에 합류했네요.

그는 2002년 화이자에 합류한 이후 미국 코네티컷 주 R&D센터에서 구조기반신약개발 부서장 및 최고전문연구원(research fellow)을 지냈다.

재직기간 동안 코로나19 백신 ‘코미나티(COMIRNATY®)’, RSV(호흡기세포융합바이러스) 백신 ‘아브리스보(ABRYSVO®)’, 면역질환 치료제 ‘시빈코(CIBINQO®)’ 등이 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인을 받아 상업화되는 데 역할을 했습니다.

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미국의 베단타 바이오사이언스(Vedanta Biosciences)가 마이크로바이옴(microbiome)으로 진행한 궤양성대장염(UC) 임상2상에 실패했습니다.

베단타는 지난 2021년 화이자(Pfizer)로부터 2500만달러의 지분투자를 받은 바이오텍입니다. 또한 지난 2023년 국내 한국투자파트너스 등이 참여한 시리즈E로 1억650만달러를 유치한 바 있습니다.

베단타는 마이크로바이옴이 유일하게 시판허가에 성공한 CDI(C. difficile infection) 예방치료제를 넘어, 환자수가 더 많은 염증성장질환(IBD) 등의 염증질환에서도 치료제 개발을 시도해왔습니다. 그러나 앞서 임상에 실패했던 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics), 플래그십의 이벨로 바이오사이언스(Evelo Biosciences) 등에 이어 베단타도 실패사례를 더하게 됐습니다.

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리스폰스 파마슈티컬(Response Pharmaceutical)은 지난 13일(현지시간) 사노피(Sanofi)로부터 라이선스를 사들인 first-in-class 기전의 iMTP 저해제 ‘RDX-002’에 대한 긍정적인 비만 임상2상 결과를 발표했네요.

RDX-002는 저분자약물로, 장(intenstine) 특이적인 중성지방 전달 단백질인 iMTP(intestinal triglyceride transfer protein)를 저해해 식후 중성지방(triglyceride, TG)과 콜레스테롤(LDL-C)의 장내흡수를 낮추는 원리입니다. 리스폰스는 해당 약물이 first-in-class 기전으로, GLP-1 수용체 작용제를 중단한 비만환자의 체중 및 대사기능 유지에 도움을 될 것으로 기대한다고 설명했네요.

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보어 바이오(Vor Bio)가 BAFF/APRIL 타깃 에셋의 쇼그렌증후군(Sjögren’s disease) 임상3상에서 성공하며, 항암 세포치료제에서 자가면역질환으로 전환한 선택이 틀리지 않았다는 것을 확인시켰네요.

앞서 보어는 지난 2015년 설립된, 세포치료제를 전문으로 개발하던 바이오텍이었습니다. 그러나 지난 5월 진행하던 임상 및 제조운영을 즉시 중단하고 직원의 95%를 해고했는데요. 당시 보어는 직원 8명만이 남아 회사 에셋의 매각 또는 라이선스, 회사 매각 또는 합병 등의 전략적 대안을 모색할 예정이었습니다.

그로부터 한달 뒤 보어는 전략적 대안으로 중국 레미젠(RemeGen)으로부터 자가면역질환 에셋을 사들이는 것을 선택했습니다. 보어가 라이선스인(L/I)한 약물은 BAFF(BLyS)/APRIL 이중타깃 융합단백질인 ‘텔리타시셉트(telitacicept)’로 계약금 1억2500만달러, 마일스톤 40억달러 이상 규모로 텔리타시셉트의 중화권을 제외한 글로벌 권리를 갖게 됐습니다.

보어는 파트너사인 레미젠이 중국에서 진행한 쇼그렌증후군 임상3상에서 텔리타시셉트가 긍정적인 탑라인 결과를 나타냈다고 밝혔습니다.

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미국 퓨어텍헬스(PureTech Health)가 임상2상 단계의 특발성 폐섬유증(IPF) 약물 ‘듀퍼페니돈(dupirfenidone, LYT-100)’을 떼내 신생법인(New co) ‘셀레아 테라퓨틱스(Celea Therapeutics)’를 설립했네요.

듀퍼페니돈은 로슈(Roche)의 IPF 치료제 ‘퍼페니돈(pirfenidone)’을 중수소화(deuteration)한 약물입니다. 중수소화는 화합물의 수소 원자를 더 무거운 동위원소인 중수소로 치환하는 기전으로, 약동학적 특성을 개선해 기존 약물 대비 효능과 안전성을 높일 수 있다고 알려져있네요.

이번 분사를 통해 셀레아는 듀퍼페니돈 임상 가속화와 호흡기질환 치료제 개발에 집중할 전략입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/26033

#바이오스펙테이터 #전일(8/18, MON) #전체기사

▶ MASH서 "첫 GLP-1" 등장..노보노 '위고비' 美가속승인
https://www.biospectator.com/news/view/26060

▶ 알테오젠, '상온보관 가능' 新히알루로니다제 "특허출원"
https://www.biospectator.com/news/view/26061

▶ 컴패스 "이중항체 진전 다음날", 나스닥서 1.2억弗 조달
https://www.biospectator.com/news/view/26045

▶ 지투지바이오, '1개월 면역억제제' 국책과제 선정
https://www.biospectator.com/news/view/26064

▶ 차백신연구소, 대표이사에 한성일 부사장 내정
https://www.biospectator.com/news/view/26072

▶ ‘화이자 투자’ 베단타, ‘마이크로바이옴’ UC 2상 “실패”
https://www.biospectator.com/news/view/26052

▶ GC녹십자, 태국 적십자와 ‘혈장분획제제’ 인력양성 MOU
https://www.biospectator.com/news/view/26073

▶ 온코닉, P-CAB '자큐보' 中3상 "성공"..中허가신청
https://www.biospectator.com/news/view/26068

▶ 길리어드, CAR-T '예스카타' DLBCL 2차↑ "식약처 허가"
https://www.biospectator.com/news/view/26071

▶ 지니너스, 상반기 매출 52억..전년比 62.5%↑
https://www.biospectator.com/news/view/26062

▶ 동국제약, 삼양바이오팜과 '니코스탑' 공동 프로모션
https://www.biospectator.com/news/view/26074

▶ 리스폰스, 사노피서 L/I ‘iMTP 저해제’ 비만2상 "긍정적"
https://www.biospectator.com/news/view/26046

▶ 보어, 레미젠 'BAFF/APRIL' 쇼그렌 中3상 “성공”
https://www.biospectator.com/news/view/26048

▶ 이엔셀, ‘MSC세포’ CMT 1b/2a상 “IND 변경신청”
https://www.biospectator.com/news/view/26076

▶ 美퓨어텍, ‘중수소화 퍼페니돈’ 분사..”IPF 3상 추진”
https://www.biospectator.com/news/view/26033

▶ 한미약품, '롤론티스' 자가투여 "오토인젝터 제형 개발"
https://www.biospectator.com/news/view/26075

▶ 온코닉, ‘PARP/TNKS 저해제’ 췌장암 2상 IND 제출
https://www.biospectator.com/news/view/26077

#바이오스펙테이터 #전일(8/18, MON) #전체기사

어쩌면 실패의 영역으로 여겨지는 IDO(indoleamine 2,3-dioxygenase 1) 면역항암제 타깃에 대해 다시 생각해봐야 할까요?

덴마크 IO바이오텍(IO Biotech)이 오랜 면역항암 타깃인 IDO와 PD-L1 펩타이드 암백신 후보물질을 흑색종 1차치료제로 평가한 임상3상에서 ‘근소한 차이(narrowly missed)’로 1차 종결점에 도달하지 못한 결과를 냈습니다. 앞서 1년전 중간결과에서 전체반응률(ORR) 지표에서 차이를 보지 못한 이후 추가 업데이트 결과입니다.

그럼에도 IO바이오텍은 전체 데이터(totality of data)를 고려해 미국 식품의약국(FDA) 허가를 추진할 계획이며, 이러한 무모해(?) 보이는 주장은 어느 정도 설득력 있게 받아들여지고 있습니자.

흑색종 1차치료제로 IDO와 PD-L1 암백신 후보물질 ‘사이렘비오(Cylembio, IO102-IO103)’와 PD-1 면역관문억제제 ‘키트루다’ 병용요법이 키트루다 단독투여 대비 1차 종결점인 PFS를 개선하지 못했습니다. 다만 IO바이오텍은 PFS 중간값이 병용요법에서 19.4개월, 키트루다 단독투여에서 11개월로 ‘아슬아슬하게(narrowly)’ 통계적 유의성을 충족하지 못했다고 설명했습니다.

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화이자(Pfizer)가 3년전 54억달러에 미국 GBT(Global Blood Therapeutics)를 인수하며 핵심에셋의 하나로 확보한 P-셀렉틴(P-selectin) 항체가 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD)을 적응증으로 한 임상3상에서 실패했습니다.

화이자는 지난 2022년 8월 GBT를 인수해 시판 SCD 치료제인 HbS 중합 저해제 ‘옥스브리타(Oxbryta, voxelotor)’와 후속에셋으로 동일한 기전인 임상2상 단계 ‘오시벨로터(osivelotor, GBT021601)’, 임상3상 단계의 P-selectin 항체 ‘인클라쿠맙(inclacumab)’을 확보했었습니다.

그러나 지난해 9월 옥스브리타의 시판후 임상에서 환자 사망과 혈관폐쇄위기(VOC) 증가가 보고되며 화이자는 옥스브리타 판매를 철회했고, 같은해 미국 식품의약국(FDA)는 옥스브리타와 동일 기전인 오시벨로터의 임상을 보류했습니다. 이번 인클라쿠맙 임상실패로 GBT를 인수해 확보한 SCD 파이프라인 3건 모두 시판이 불투명해졌네요.

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슈뢰딩거(Schrödinger)가 CDC7 저해제로 진행한 급성골수성백혈병(AML) 임상1상에서 2명의 환자가 사망하면서 약물의 개발을 중단했습니다.

슈뢰딩거가 이번에 중단한 CDC7 저해제인 ‘SGR-2921’은 임상단계에 진입한 회사의 2번째 리드 프로그램으로, 올해 4분기에 임상결과를 도출할 예정이었습니다.

슈뢰딩거는 분자모델링 기술을 적용해 약물의 활성과 선택성을 높여 기존 CDC7 저해제의 한계를 극복하는 전략으로 SGR-2921을 개발해왔습니다. 그러나 임상 완료를 앞두고 환자가 사망하는 일이 발생하면서 프로그램 개발에 실패하게됐습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=26063