석차옥 교수님이자 CEO의 AI 신약개발에 대한 말씀.
길지만 한번쯤 봐보길 추천하는 영상.
(정말 대단하신 분이라고 생각됨)

https://www.youtube.com/watch?v=JxVQSpmJ-D0

AI 신약개발 Business로 빅파마와 협업하는 첫 한국 기업
ㄷㄷ...

https://www.newsis.com/view/NISX20251218_0003445639

휴먼 데이터가 공개되는 순간, 바이오텍 주가는 ‘레벨업’하는 경우가 많음.

약물이 이론적으로 아무리 완벽해 보여도, 사람 몸에서 정말로 유효한지 그리고 안전한지는 사전에 완벽히 예측하기 어렵기 때문임.

알지노믹스는 ESMO Asia에서 RZ-001의 GBM(교모세포종) 임상 1상 중간 결과(유효성+안전성)를 공개함.

아직 Dose 5까지 진행되지는 않았고, Dose 1~3을 투여한 환자 7명 중 6명에서 CR이 확인됨.
(독성도 확인되지 않았기에, Dose 5까지 용량을 올리는데 문제 없으며 증량하면 약효는 단연 더 좋아짐.)

이번 결과는 알지노믹스 기술에 대한 PoC가 사람 데이터로 입증됐다는 점에서 의미가 큼. 무엇보다 데이터 자체가 예상보다도 강력함.

그럼에도 현재 시장에서는 이 내용을 충분히 ‘catch’하지 못한 분위기임. 관련 내용을 적극적으로 소통하는 애널리스트가 아직 없는 것으로 보임. (arbitrage 기회?)

개인적으로는 이번 데이터가 시장에 제대로 전달되고 이해되기 시작하면, 주가도 한 단계 레벨업할 가능성이 크다고 봄.

#RNA
#Arrowhead (ARWR)

1. GLP-1의 문제점

GLP-1 agonist는 쉽게 말해 '섭취(칼로리 인풋) 컨트롤' 중심의 비만 치료제임.

식욕/배고픔 및 보상회로를 억제하고 위 배출을 지연시켜 포만감을 높임으로써, 칼로리 섭취 자체를 구조적으로 줄여 체중을 감소시킴.

체중 감량 폭은 크지만, 위장관 부작용(오심,구토, 설사 등)이 흔하고, 체중이 빠지는 과정에서 제지방(근육 등)도 일부 함께 감소할 수 있음.

즉, '덜 먹게 만드는 전략'인 만큼, 섭취 감소에 수반되는 부작용은 일정 부분 불가피함. (투여 주기 역시..)

2. RNA의 장점

반면, RNA로 접근하는 Wave Life Sciences와 Arrowhead는 INHBE를 억제하는 RNA 치료제를 개발 중이며, Arrowhead는 추가로 ALK7을 억제하는 RNA 치료제도 개발 중임.

INHBE는 간에서 분비되는 Activin E 단백질을 만드는 유전자임.

칼로리 과잉 섭취에서는 간이 Activin E를 더 많이 분비하고, 혈중으로 나온 Activin E는 지방세포 표면의 ALK7 수용체에 결합함.

이 신호가 활성화되면 지방세포의 지방분해가 억제되어, 결과적으로 저장되어 있는 지방을 꺼내 쓰기보다는 저장 쪽으로 기울게 됨.

현재 RNA 치료제에서 비만 치료 전략은 두 가지로 정리됨
1) INHBE 억제: 간에서 Activin E 생성/분비 자체를 줄여 '신호의 발생'을 약화시키는 방식
2) ALK7 억제: 지방세포에서 수용체를 줄여 '신호의 수신/전달'을 약화시키는 방식

쉽게 표현하면, GLP-1은 '덜 먹게 만들어 살을 빼는 약'이고, INHBE/ALK7 RNA 치료제는 '먹는 양이 크게 바뀌지 않더라도, 지방을 저장하라는 신호를 약하게 만들어 지방을 덜 쌓고 더 잘 쓰게 유도하는 약'임.

즉, RNA로의 접근은 현재 GLP-1 계열의 문제점인 위장관 부작용, 근육량 감소, 투여 편의성 모두 해결할 수 있음.

3. Arrowhead의 ALK7 파이프라인 기대

Wave Life Science의 WVE-007(INHBE 타깃)은 1상에서 긍정적인 결과를 제시함.

Arrowhead는 26년 1월 6일(미국 현지시간) 자사 비만 파이프라인인 ARO-INHBE 및 ARO-ALK7의 임상 초기 데이터를 발표할 예정임.

Arrowhead의 전임상에 따르면 DIO(식이유도비만) 모델에서 대조군 대비, 지방량(fat mass) 차이가 INHBE 억제에서는 약 20%, ALK7 억제에서는 약 4-50% 수준으로 관찰되었음.

즉, ARO-ALK7 임상 데이터는 WVE-007 그 이상의 데이터를 기대해볼 수 있음. (WVE-007의 임상 데이터는 정말 훌륭했지만 지방 감소가 dramatic하지는 않았음)

1월 6일 Arrowhead의 임상 결과가 기대되며, 비만 영역에서 RNA치료제 성과가 기대됨.
CNS(알츠하이머 등)에서도 정말 기대되지만 관련 내용은 다음 기회에..

일렁이는 잔파도를 즐길수 있길!

RNA - 비만편 2 (데이터를 기반)

DIO(식이유도비만) 마우스 모델 전임상 데이터.

1. INHBE silencing
(간->지방세포로 가는 지방저장 신호를 끊음)

왼쪽 그래프 (체중 변화)
* 검은색(대조군): 시간이 갈수록 체중이 계속 증가
* 파란색(INHBE siRNA): 체중이 증가하긴 하지만, 증가 속도/폭이 더 작음
-> 체중 증가가 약 19% 억제됨.

오른쪽 그래프 (체성분)
* Fat mass(지방량): 대조군(흰 막대) 대비 INHBE siRNA(파란 막대)에서 지방량이 -22%
* Lean mass(제지방/근육 등): 유의미한 차이가 없음.

결론
간의 INHBE를 억제하면, 고칼로리 식이에서 체중 증가가 줄어들고(약 19% 덜 찜), 제지방은 유지됨.

2. ALK7 silencing
(지방세포가 지방저장 신호 받는 것을 차단)

왼쪽 그래프 (체중 변화)
* 검은색(대조군): 시간이 갈수록 체중이 계속 증가
* 초록색(ALK7 siRNA): 체중이 증가하긴 하지만, 증가 속도/폭이 더 작음
-> 체중 증가가 약 39% 억제됨.

오른쪽 그래프 (체성분)
* Fat mass(지방량): 대조군(회색 막대) 대비 ALK7 siRNA(연두 막대)에서 지방량이 -50%
* Lean mass(제지방/근육 등): 유의미한 차이가 없음.

결론
ALK7을 억제하면, 고칼로리 식이에서 체중 증가가 줄어들고(약 39% 덜 찜), 지방량은 50%까지 줄어들며, 제지방은 유지됨.

3. GLP-1 + RNA 방향을 제시

왼쪽 그래프(체중 변화)
* 초록색(ALK7 단독): 체중 증가를 억제
* 빨간색(터제파타이드 단독 0.07mg/kg): 체중 감소
* 빨간색+초록점(ALK7 + 터제파타이드 0.07mg/kg): 저용량임에도 고용량과 비슷한 체중감량 효과

오른쪽 그래프 (체성분)
* Fat mass(지방량): ALK7+터제파타이드 병용(초록+빨간 테두리)이 터제파타이드 고용량 수준의 지방 감소를 보임
* Lean mass(제지방/근육 등): ALK7+터제파타이드 병용이 근육량 감소를 줄여줌.

결론
GLP-1은 섭취(칼로리 인)을 줄이고, INHBE/ALK7은 지방 저장/동원(칼로리 아웃)을 건드리니, 보완적일 수 있음.
GLP-1과 RNA의 병용의 가능성이 제시되었고, 1월 6일 데이터를 통해 확신을 얻을 수 있을 것.

#감성코퍼레이션
#에코마케팅
(간만에 바이오가 아닌 타 종목)

베인케피탈의 에코마케팅 지분 인수의 건.

베인캐피탈이 경영진의 지분 뿐만 아니라 일반 주주가 보유한 잔여 지분에 대해서도 동일한 가격에 공개매수를 진행함.

통상 PE는 지배주주 지분 블록딜 + 잔여 지분은 그대로 상장 유지를 택했었음.

지배주주 지분만 확보해도 경영권을 확보할 수 있으며, 일반 주주의 잔여 지분까지 프리미엄을 주고 인수한다면 자금 소요가 커지기 때문.

이번 정부에서 요구하는 사항을 충족시키는 딜인 것 같음. PE 지분 인수가 적어도 현 정부에서는 위와 같이 진행될 것으로 예상됨.

개인적으로 올해 - 내년 초 베인캐피탈이 감성코퍼레이션의 지분을 인수하지 않을까 생각하고 있음. (개인적인 추정임)

지분 인수가 진행된다면 위와 같이 경영진 지분 뿐만 아니라 잔여 지분에 대해서도 프리미엄이 붙여져 공개매수가 진행될 것으로 예상함.

https://biz.chosun.com/stock/stock_general/2026/01/02/XHY6MXJUKJBFHE4VVLFRQ6ACIE/

1. 현재 임상 중인 환자수가 많은 만성질환 파이프라인은 20개가 넘고 이 중 8개가 임상3상 단계이며

2. 올리고 기반 신약 매출은 2024년 52억 달러에서 2030년 290억 달러로 연평균 31% 증가할 것으로 전망되고

3. 2018년 대비 2030년까지의 상업화 신약용 올리고와 임상 시료용 올리고의 성장율을 추정하면 2027년 이후 임상 시료용 올리고 매출 성장율이 급격하게 증가할 것으로 전망하고 있습니다

그만큼 신규 파이프라인 숫자가 급증하기 때문으로 해석할 수 있을 것 같습니다

Arrowhead 비만 임상 데이터 발표

1. ARO-INHBE (INHBE Slicing)

ARO-INHBE 단독 투여군

a. 지방감소효과(visceral fat reduction)
16주차 1회 투여 시 - 9.9%
24주차 2회 투여 시 플라시보 adjusted -15.6%

b. 근육량 증가
근육량 3.6% 증가

c. WVE-007(동일 기전인 Wave life science의 파이프라인과 비교)
- 위약군 환자와 비교하면, ARO-INHBE 투여군은 위약군 환자 대비 지방이 약 15.6% 더 빠졌음.
- Wave Life science의 WVE-007(똑같은 INHBE slicing)의 지방감소효과는 9.4% (플라시보 adjusted 9.2%), 근육량은 약 3.2% 증가
- WVE-007과 동일 기전이지만 데이터는 훨씬 더 잘 나왔음.
(투여 기간과 횟수 등을 고려하긴 해야 함)

2. ARO-ALK7 (ALK7 Slicing)

ARO-ALK7 단독 투여군

a. 지방감소효과(visceral fat reduction)
8주차 1회 투여 시 - 14.1%

b. ALK7 mRNA 수치
감소 중간 값은 약 88%이며, 최대 94% 까지 감소

3. 결론
와.... 그냥 미친 데이터가 나왔음.
특히, ARO-ALK7은 1회 투여 8주차에 지방을 14.1%나 감소시킴...
ARO-INHBE는 동일 기전인 WVE-007과 조금 더 비교해봐야겠지만 전혀 꿀리지 않는 데이터가 나왔음.
즉, INHBE Slicing은 괜찮다는 증거이며,, 특히 ALK7은 그냥 압도적임..

WVE-007은 근육량도 증가하고 투여 횟수도 연 1-2회인점이 획기적이었지만 지방 감소가 GLP-1 대비 dramatic하지 않았음.

ARO-ALK7은 지방감소 데이터까지 GLP-1을 넘어서는 데이터라고 보임. 엄청나다..
ALK7은 연내 1-2회 추가 데이터가 나올 예정이며, 16주차, 24주차 데이터는 더 엄청나지 않을까 생각됨.

https://www.businesswire.com/news/home/20260106676011/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-Interim-Clinical-Data-on-RNAi-based-Obesity-Candidates-Showing-Weight-Loss-in-Obese-Patients-with-Diabetes-and-Improved-Measures-of-Body-Composition

ARO-INHBE와 터제파타이드 병용 데이터도 있었군.

터제파타이더 병용이 터제파타이드 단독보다 체중감소량이 약 2배 높음 (-9.4% vs. -4.8%)
지방량, 간지방, 체중감소 모두 압도적으로 병용 데이터가 더 좋았음.

GLP-1은 섭취를 줄이고, INHBE/ALK7은 지방 저장/동원을 건드리니 상호 보완적일 수 있다는 가설을 위 데이터로 입증한 것임.

릴리가 가져가지 않을까...? 이렇게 데이터까지 만들어줬는데.

참고로 이 전망치에 ARO-ALK7은 없음.

비만도 RNA로 가버리면, 올리고 수요는 폭증할 것으로 예상. - 에스티팜

GSK/Ionis의 B형간염치료제 베피로비르센의 임상 3상 성공 발표.

RNA치료제 시장이 daily로 커지는 중.

B형간염은 정말 큰 시장이고 치료제가 없는 시장.

마치 Mash 시장에서 레스메티롬이 첫 FDA 승인 받은것과 비슷한 느낌임.

올리고 수요는 더 폭증할 것 같음.

https://finance.yahoo.com/news/ionis-partner-gsk-announces-positive-071500716.html

RNA ㄱㄱ!